Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV
Destacats del 30è Congrés de l'ISTH

Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV

Presentat per: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Estats Units

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1The Children's Hospital of Philadelphia, Filadèlfia, Pennsilvània, Estats Units

Punts de dades clau

Assaig de coagulació en 2 etapes

Dos experiments que suggereixen que la discrepància del test FVIII és independent del vWF. Els resultats de l'assaig de coagulació en dues etapes de l'esquerra mostren l'augment de l'activitat del FVIII derivat del transgen (AAV-FVIII) en comparació amb el FVIII recombinant de tipus salvatge (rFVIII-WT), així com un FVIII recombinant amb una afinitat disminuïda pel vWF (rFVIII-E2K). ). El gràfic de la dreta mostra la similitud en la proporció d'assaig d'1682 etapa (OSA)/assaig cromogènic (CSA) després de la infusió d'AAV1-hFVIII a ratolins amb deficiència tant en FVIII com en vWF quan l'OSA es realitza en presència o absència de vWF .

Comparació de l'activitat AAV-FVIIIa

Comparació de l'activitat d'AAV-FVIIIa amb variants recombinants de WT-FVIIIa i FVIII recombinant amb una estabilitat A2 millorada (rFVIIIa-E1984V i rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa i rFVIIIa-WT tenen una activitat similar en comparació amb l'augment de l'activitat en les variants recombinants amb una afinitat A2 augmentada. Aquests resultats suggereixen que és poc probable que les diferències en la dissociació de la subunitat FVIII A2 tinguin en compte les discrepàncies dels assaigs del factor OSA/CSA.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial