Aspectes destacats del congrés ISTH 2021
Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, Clau NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grup de prova GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Facultat de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Brasil
2Centre d'Atenció Integral d'Hemofília, Charlotte Maxeke Hospital Acadèmic de Johannesburg, Universitat de Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Sud-àfrica
3Barts i la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Regne Unit
4Hemophilia Treatment Center, Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Estats Units
5Universitat de Califòrnia, San Francisco, Estats Units
6Centre d’Hematologia, Imperial College London, Londres, Regne Unit
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Regne Unit
8Centre de tractament d’hemofília ortopèdica, Los Angeles, Estats Units
9Centre de Malalties Rares i Hemofília, Hospital General de Veterans de Taichung, Taichung, Taiwan, província de la Xina
10Departament de Medicina Vascular i Centre d’Hemostàsia i Hemofília, Universitats Hospitals Lovaina, Lovaina, Bèlgica
11Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Regne Unit
13UNC Blood Research Center, Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, Estats Units
14Consultor independent, La Jolla, Estats Units
15Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda
16Trinity College, Dublín, Irlanda
17Departament de Pediatria, Facultat de Medicina de la Universitat d'Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estats Units
18Laboratori de Glicobiologia, Institut d’Immunologia i Teràpia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polònia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estats Units
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, Clau NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grup de prova GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Facultat de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Brasil
2Centre d'Atenció Integral d'Hemofília, Charlotte Maxeke Hospital Acadèmic de Johannesburg, Universitat de Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Sud-àfrica
3Barts i la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Regne Unit
4Hemophilia Treatment Center, Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Estats Units
5Universitat de Califòrnia, San Francisco, Estats Units
6Centre d’Hematologia, Imperial College London, Londres, Regne Unit
7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Regne Unit
8Centre de tractament d’hemofília ortopèdica, Los Angeles, Estats Units
9Centre de Malalties Rares i Hemofília, Hospital General de Veterans de Taichung, Taichung, Taiwan, província de la Xina
10Departament de Medicina Vascular i Centre d’Hemostàsia i Hemofília, Universitats Hospitals Lovaina, Lovaina, Bèlgica
11Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Regne Unit
13UNC Blood Research Center, Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, Estats Units
14Consultor independent, La Jolla, Estats Units
15Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda
16Trinity College, Dublín, Irlanda
17Departament de Pediatria, Facultat de Medicina de la Universitat d'Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estats Units
18Laboratori de Glicobiologia, Institut d’Immunologia i Teràpia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polònia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estats Units