Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipa11, B. Madan12, Clau NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grup de prova GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departament de Medicina Interna, Facultat de Ciències Mèdiques, Universitat de Campinas, Campinas, Brasil

2Centre d'Atenció Integral d'Hemofília, Charlotte Maxeke Hospital Acadèmic de Johannesburg, Universitat de Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Sud-àfrica

3Barts i la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Regne Unit

4Hemophilia Treatment Center, Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Estats Units

5Universitat de Califòrnia, San Francisco, Estats Units

6Centre d’Hematologia, Imperial College London, Londres, Regne Unit

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Regne Unit

8Centre de tractament d’hemofília ortopèdica, Los Angeles, Estats Units

9Centre de Malalties Rares i Hemofília, Hospital General de Veterans de Taichung, Taichung, Taiwan, província de la Xina

10Departament de Medicina Vascular i Centre d’Hemostàsia i Hemofília, Universitats Hospitals Lovaina, Lovaina, Bèlgica

11Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Regne Unit

13UNC Blood Research Center, Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, Estats Units

14Consultor independent, La Jolla, Estats Units

15Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda

16Trinity College, Dublín, Irlanda

17Departament de Pediatria, Facultat de Medicina de la Universitat d'Indiana, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Estats Units

18Laboratori de Glicobiologia, Institut d’Immunologia i Teràpia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polònia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estats Units

Punts de dades clau

Activitat FVIII durant 52 setmanes a la població mITT

Activitat FVIII mitjançant l'assaig cromogènic per a pacients (N = 132) en la fase 3 GENEr8-1 Prova tractada amb una única infusió de valoctocogen roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). A les setmanes 49-52, el canvi mitjà (IC del 95%) respecte al basal en l'activitat FVIII era de 41.9 (34.1-49.7) UI / dL (P <0.001) i el canvi mitjà (Q1, Q3) respecte al basal era del 22.9 (10.9, 61.3) ) IU / dL.

Infusions ABR i FVIII / Any
Taxa de sagnat anualitzada (ABR, panell esquerre) i nombre d'infusions de FVIII / any (panell dret) per a la població de bolcada (n = 112) en l'assaig GENEr8-1. Per a ABR, el canvi mitjà (IC del 95%) va ser una disminució de 4.1 (-5.3 a -2.8) esdeveniments hemorràgics tractats / any, una reducció del 83.8% respecte al valor inicial. El canvi mitjà en infusions / any va ser de 134 (-144 a -124), una disminució del 98.6% respecte al valor inicial. Es va definir la postinfusió com a inici després de la setmana 4.
Seguretat
Taxa de sagnat anualitzada (ABR, panell esquerre) i nombre d'infusions de FVIII / any (panell dret) per a la població de bolcada (n = 112) en l'assaig GENEr8-1. Per a ABR, el canvi mitjà (IC del 95%) va ser una disminució de 4.1 (-5.3 a -2.8) esdeveniments hemorràgics tractats / any, una reducció del 83.8% respecte al valor inicial. El canvi mitjà en infusions / any va ser de 134 (-144 a -124), una disminució del 98.6% respecte al valor inicial. Es va definir la postinfusió com a inici després de la setmana 4.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial