Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3
Aspectes destacats del 14è Congrés Anual d'EAHAD

Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, doctor, doctor2, Clau Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, doctor en MB9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, doctorat16, Robert Klamroth, MD, doctorat17, Richard S Lemons, doctor, doctor18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gómez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, doctora30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, Màster30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, doctorat31

1Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI, EUA

2Oregon Health & Science University, Portland, Oregon, EUA

3Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, NC, EUA

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Països Baixos

5Centre per als trastorns del sagnat i la coagulació, Hospital Universitari Careggi, Florència, Itàlia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Països Baixos

7Departament de Medicina Vascular i Centre d’Hemostàsia i Hemofília, Universitats Hospitals Lovaina, Lovaina, Bèlgica

8Departament de Medicina Vascular, Ciències Cardiovasculars d’Amsterdam, Centres Mèdics de la Universitat d’Amsterdam, Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos

9El Centre Nacional de Coagulació, St James's Hospital, Dublín, Irlanda

10Royal London Haemophilia Center, Barts i la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Regne Unit

11Rigshospitalet, Copenhaguen, Dinamarca

12Centre Mèdic Universitari de Groningen, Groningen, Països Baixos

13Universitat de Califòrnia, San Diego, La Jolla, CA, EUA

14Children's Hospital Los Angeles, Facultat de Medicina Keck de la Universitat del Sud de Califòrnia, Los Angeles, CA, EUA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussel·les, Bèlgica

16Hospital Universitari Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemanya

18Universitat d'Utah, Salt Lake City, UT, EUA

19Universitat del sud de Florida, Tampa, Florida, EUA

20Universitat d’Arkansas per a Ciències Mèdiques, AR, EUA

21Hospital Universitari Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Regne Unit

22Universitat de Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Regne Unit

23Centre de Ciències de la Salut de la Universitat de Texas a Houston, Houston, TX, EUA

24Hospital de nens de Phoenix, Phoenix EUA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, Nova York, EUA

27Hospital ortopèdic de Los Angeles, Centre de tractament d’hemofília ortopèdica, Los Angeles, Califòrnia, EUA

28Centre d'Hemofília i Trombosi de la Universitat de Colorado, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Centre Mèdic de la Universitat Vanderbilt, Nashville, TN, EUA

30uniQure BV, Amsterdam, Països Baixos / uniQure Inc. Lexington, MA, EUA

31Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Punts de dades clau

Expressió FIX

Aquesta figura mostra un dels 1 criteris finals co-primaris de l’estudi, la mitjana i l’activitat FIX mitjana de tots els participants a les 3 setmanes després de la dosificació amb 26 × 213 gc / kg (N = 54). L’expressió FIX va ser robusta 3 setmanes després de la dosificació i estable a la setmana 26, amb una mitjana del 37.2%.

Imatge

Atès que aquest estudi no va excloure els participants amb anticossos neutralitzants (NAbs) contra l'AAV, va ser possible avaluar els resultats de la correlació entre NAbs i l'activitat FIX. L'eix vertical és l'activitat FIX observada la setmana 26 dels que van rebre una dosi completa de vector. Els pacients amb NAbs no detectables es van representar a 7 en l’eix horitzontal (que era el llindar de l’assaig). L'eix horitzontal mostra els títols dels altres participants en un interval de fins a 678. Hi havia un participant que no responia que tenia un títol> 3200, que no es mostra en aquesta escala gràfica. No es va observar una correlació de NAbs preexistents amb activitat FIX fins a un títol de 678.

CONTINGUT RELACIONAT