Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1

Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

VEURE
Informe de casos de seguretat hepàtica de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase 3 en adults amb hemofília B.

Informe de casos de seguretat hepàtica de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase 3 en adults amb hemofília B.

Steven W. Pipe, MD

VEURE
52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3

52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Investigació de resultats primerencs després de la teràpia gènica viral associada a l’adenó en un model d’hemofília canina

Investigació de resultats primerencs després de la teràpia gènica viral associada a l’adenó en un model d’hemofília canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

VEURE
Resultats clínics en adults amb hemofília B amb i sense anticossos neutralitzants preexistents a AAV5: dades de 6 mesos de la fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Prova de teràpia gènica

Resultats clínics en adults amb hemofília B amb i sense anticossos neutralitzants preexistents a AAV5: dades de 6 mesos de la fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Prova de teràpia gènica

Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat

VEURE
L’evolució de la teràpia gènica del vector AAV continua en hemofília. Les funcions úniques de BAY 2599023 respondran a les necessitats excepcionals?

L’evolució de la teràpia gènica del vector AAV continua en hemofília. Les funcions úniques de BAY 2599023 respondran a les necessitats excepcionals?

Steven W. Pipe, MD

VEURE

Aspectes destacats del congrés virtual EAHAD 2021

Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3

Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Caracterització de la persistència de vectors de virus associats a l’adenògen després d’un seguiment a llarg termini en el model d’hemofília a gos

Caracterització de la persistència de vectors de virus associats a l’adenògen després d’un seguiment a llarg termini en el model d’hemofília a gos

Paul Batty, MBBS, doctor

VEURE
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

VEURE
La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

Frank WG Leebeek, doctor, doctor

VEURE
Seguiment d'una nova teràpia gènica amb virus adeno-associat (AAV) (FLT180a) Assoliment de nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília severa B (HB) (estudi B-AMAZE)

Seguiment d'una nova teràpia gènica amb virus adeno-associat (AAV) (FLT180a) Assoliment de nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília severa B (HB) (estudi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VEURE

Conferències informatives sobre ASH

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília

Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília

Bàrbara A. Konkle, MD

VEURE
La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat

VEURE
Primeres dades de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractats independentment de la neutralització anticàpsida preexistent

Primeres dades de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractats independentment de la neutralització anticàpsida preexistent

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu

Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu

Bàrbara A. Konkle, MD

VEURE

Resumències de la conferència ISTH

Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A

Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A

Lindsey A. George, MD

VEURE
Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos

Paul Batty, MBBS, doctor

VEURE
Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)

Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VEURE
Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos

Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos

Paul Batty, MBBS, doctor

VEURE

Conferències informatives de la WFH

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

VEURE

Comunicacions ASGCT

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica
 

Glenn F. Pierce, MD, doctor

VEURE
Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

VEURE
L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctor

VEURE

Cobertura de conferències d’Orlando

Cobertura de conferències d’Orlando, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.

GUANYEU CRÈDIT CME

Cobertura de conferències: en directe des d’Orlando 2019

Actualitzacions recents sobre assaigs clínics de teràpia gènica en hemofília B
Les dades de seguretat i eficàcia a llarg termini dels assaigs de teràpia gènica en hemofília proporcionen optimisme
Expressió a llarg termini de la transferència de gens gènere FVIII i els esdeveniments d'integració vectorial en hemofília a l'AAV
Novetats enfocaments de la teràpia gènica de l’hemofília en el desenvolupament preclínic
Anticorps Preexistents a l'AAV i Conseqüències de la Teràpia gènica de l’hemofília
El futur de la teràpia gènica de l’hemofília
Preparant-se per a l'aprovació de la teràpia gènica per a l'hemofília