Comunicacions ASGCT

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Glen F. Pierce, MD, doctorat

VEURE
Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

VEURE
L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

Glen F. Pierce, MD, doctorat

VEURE

Cobertura de conferències d’Orlando

Cobertura de conferències d’Orlando, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.

GUANYEU CRÈDIT CME

Cobertura de conferències: en directe des d’Orlando 2019

Actualitzacions recents sobre assaigs clínics de teràpia gènica en hemofília B
Les dades de seguretat i eficàcia a llarg termini dels assaigs de teràpia gènica en hemofília proporcionen optimisme
Expressió a llarg termini de la transferència de gens gènere FVIII i els esdeveniments d'integració vectorial en hemofília a l'AAV
Novetats enfocaments de la teràpia gènica de l’hemofília en el desenvolupament preclínic
Anticorps Preexistents a l'AAV i Conseqüències de la Teràpia gènica de l’hemofília
El futur de la teràpia gènica de l’hemofília
Preparant-se per a l'aprovació de la teràpia gènica per a l'hemofília