Aspectes destacats de la 64a reunió i exposició anual d'ASH

Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV

Actualitzacions sobre tres assaigs clínics en curs en adults amb hemofília B severa

Steven W. Pipe, MD

Eliminació ràpida del vector després de la transferència de gens FVIII mediada per AAV en l'assaig de fase I/II de SPK-8011 en persones amb hemofília A

Eliminació ràpida del vector després de la transferència de gens FVIII mediada per AAV en l'assaig de fase I/II de SPK-8011 en persones amb hemofília A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Destacats del 30è Congrés de l'ISTH

CME INFORMATION

CRÈDIT DE RECLAMACIÓ

Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV

Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV

Anna Sternberg, PhD

Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1

Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Resultats de B-LIEVE, un estudi de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica AAV de FLT180a en pacients amb hemofília B

Resultats de B-LIEVE, un estudi de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica AAV de FLT180a en pacients amb hemofília B

Guy Young, MD

Millores en la qualitat de vida relacionada amb la salut en adults amb hemofília B severa o moderadament greu després de rebre la teràpia gènica Etranacogene Dezaparvovec

Millores en la qualitat de vida relacionada amb la salut en adults amb hemofília B severa o moderadament greu després de rebre la teràpia gènica Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Aspectes més destacats de la 25a Reunió Anual d’ASGCT

CME INFORMATION

CRÈDIT DE RECLAMACIÓ

Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec

Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Lliurament de LNPs d'ARNm CRISPR/Cas9 per reparar una petita supressió del gen FVIII en ratolins d'hemofília A

Lliurament de LNPs d'ARNm CRISPR/Cas9 per reparar una petita supressió del gen FVIII en ratolins d'hemofília A

Chun-Yu Chen, PhD

Una variant del factor VIII amb eliminació del lloc de N-glicosilació a 2118 respostes immunitàries anti-FVIII reduïdes en ratolins amb hemofília A tractats amb teràpia gènica

Una variant del factor VIII amb eliminació del lloc de N-glicosilació a 2118 respostes immunitàries anti-FVIII reduïdes en ratolins amb hemofília A tractats amb teràpia gènica

Carol H. Miao, MD

El promotor Stabilin-2 modula la resposta immune al FVIII després del lliurament de vectors lentivirals en ratolins hemofílics

El promotor Stabilin-2 modula la resposta immune al FVIII després del lliurament de vectors lentivirals en ratolins hemofílics

Antònia Follenzi, MD, PhD

Aspectes destacats del Congrés Mundial 2022 de la FMH

Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica

Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica

Barbara Konkle, MD

Disponible per a crèdit CME!

Tema: Teràpia gènica en hemofília
Tipus d’acreditació: AMA PRA Categoria 1 Crèdit (s)™
Data de publicació: Juny 6, 2022
Data de caducitat: Juny 5, 2023
Temps previst per completar l’activitat: 15 minuts

CME INFORMATION

CRÈDIT DE RECLAMACIÓ

Aspectes destacats del 15è Congrés Anual d'EAHAD

Selecció de dosis i disseny d'estudi per a B-LIEVE, un assaig clínic de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica FLT180A per a pacients amb hemofília B

Selecció de dosis i disseny d'estudi per a B-LIEVE, un assaig clínic de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica FLT180A per a pacients amb hemofília B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Anàlisi final de l'assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase pivot 3: eficàcia estable i seguretat de l'Etranacogene Dezaparvovec en adults amb hemofília B severa o moderadament severa

Anàlisi final de l'assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase pivot 3

Wolfgang Miesbach, MD

Eficàcia i seguretat de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: resultats de l'anàlisi de dos anys GENEr8-1

Eficàcia i seguretat de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: resultats de l'anàlisi de dos anys GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut

Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Aspectes destacats del 16è taller de l'NHF sobre noves tecnologies i transferència de gens per a l'hemofília

Resum de la integració AAV i implicacions

Resum de la integració AAV i implicacions

Frederic D. Bushman, PhD

Trencar la tolerància transgènica mitjançant la immunosupressió

Trencar la tolerància transgènica mitjançant la immunosupressió

Valder R. Arruda, MD, PhD

Orientació a l'endoteli sinusoial

Orientació a l'endoteli sinusoial

Antònia Follenzi, MD, PhD

Aspectes destacats de la 63a reunió anual d'ASH

Una anàlisi post-hoc de l'assaig de fase 8 GENER1-3

Relació entre l'expressió endògena, transgènica de FVIII i els esdeveniments hemorràgics després de la transferència de gens de Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: una anàlisi post-hoc de l'assaig de fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Dades d'hemorràgia entre els nivells d'expressió FIX de referència en persones amb hemofília B: una anàlisi mitjançant l'"Estudi d'expressió del factor

Dades d'hemorràgia entre els nivells d'expressió FIX de referència en persones amb hemofília B: una anàlisi mitjançant l'"Estudi d'expressió del factor

Steven W. Pipe, MD

Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat

Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

L'expressió del factor IX dins del rang normal evita les hemorràgies espontànies que requereixen tractament després de la teràpia gènica FLT180a en pacients amb hemofília B severa: estudi de seguiment a llarg termini del programa B-Amaze

L'expressió del factor IX dins del rang normal evita les hemorràgies espontànies que requereixen tractament després de la teràpia gènica FLT180a en pacients amb hemofília B severa: estudi de seguiment a llarg termini del programa B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Aspectes destacats del 28è Congrés Anual de l'ESGCT

Monitorització de llocs d'integració vectorial en enfocaments de teràpia gènica in vivo mitjançant seqüenciació de llocs d'integració de biòpsia líquida

Monitorització de llocs d'integració vectorial en enfocaments de teràpia gènica in vivo mitjançant seqüenciació de llocs d'integració de biòpsia líquida

Daniela Cesana, PhD

Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència de gens segura i eficient en entorns clínics.

Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència gènica segura i eficient en entorns clínics.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Teràpia gènica lentiviral al fetge per a l'hemofília i més enllà

Teràpia gènica lentiviral al fetge per a l'hemofília i més enllà

Alessio Cantore, PhD

Actualització actual dels assaigs clínics sobre teràpia gènica per a l'hemofília

Actualització actual dels assaigs clínics sobre teràpia gènica per a l'hemofília

Wolfgang Miesbach, MD

Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

CME INFORMATION

CRÈDIT DE RECLAMACIÓ

Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1

Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Informe de casos de seguretat hepàtica de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase 3 en adults amb hemofília B.

Informe de casos de seguretat hepàtica de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase 3 en adults amb hemofília B.

Steven W. Pipe, MD

52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3

52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

Investigació de resultats primerencs després de la teràpia gènica viral associada a l’adenó en un model d’hemofília canina

Investigació de resultats primerencs després de la teràpia gènica viral associada a l’adenó en un model d’hemofília canina

David Lillicrap, MD, FRCPC

Resultats clínics en adults amb hemofília B amb i sense anticossos neutralitzants preexistents a AAV5: dades de 6 mesos de la fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Prova de teràpia gènica

Resultats clínics en adults amb hemofília B amb i sense anticossos neutralitzants preexistents a AAV5: dades de 6 mesos de la fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Prova de teràpia gènica

Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat

L’evolució de la teràpia gènica del vector AAV continua en hemofília. Les funcions úniques de BAY 2599023 respondran a les necessitats excepcionals?

L’evolució de la teràpia gènica del vector AAV continua en hemofília. Les funcions úniques de BAY 2599023 respondran a les necessitats excepcionals?

Steven W. Pipe, MD

Aspectes destacats del congrés virtual EAHAD 2021

CME INFORMATION

CRÈDIT DE RECLAMACIÓ

Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3

Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3

Steven W. Pipe, MD

Caracterització de la persistència de vectors de virus associats a l’adenògen després d’un seguiment a llarg termini en el model d’hemofília a gos

Caracterització de la persistència de vectors de virus associats a l’adenògen després d’un seguiment a llarg termini en el model d’hemofília a gos

Paul Batty, MBBS, doctor

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

Frank WG Leebeek, doctor, doctor

Seguiment d'una nova teràpia gènica amb virus adeno-associat (AAV) (FLT180a) Assoliment de nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília severa B (HB) (estudi B-AMAZE)

Seguiment d'una nova teràpia gènica amb virus adeno-associat (AAV) (FLT180a) Assoliment de nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília severa B (HB) (estudi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Conferències informatives sobre ASH

GUANYEU CRÈDIT CME

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

Steven W. Pipe, MD

Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília

Registre de la Federació Mundial de Teràpia Gènica de l’Hemofília

Bàrbara A. Konkle, MD

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat

Primeres dades de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractats independentment de la neutralització anticàpsida preexistent

Primeres dades de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractats independentment de la neutralització anticàpsida preexistent

Steven W. Pipe, MD

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b

Steven W. Pipe, MD

Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu

Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu

Bàrbara A. Konkle, MD

Resumències de la conferència ISTH

Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A

Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A

Lindsey A. George, MD

Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos

Paul Batty, MBBS, doctor

Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)

Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos

Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos

Paul Batty, MBBS, doctor

Conferències informatives de la WFH

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Steven W. Pipe, MD

Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Comunicacions ASGCT

GUANYEU CRÈDIT CME

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Steven W. Pipe, MD

Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Alok Srivastava, FRCP, FRCPA, FRCP

L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Cobertura de conferències d’Orlando

Cobertura de conferències d’Orlando, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.

GUANYEU CRÈDIT CME

Cobertura de conferències: en directe des d’Orlando 2019

Actualitzacions recents sobre assaigs clínics de teràpia gènica en hemofília B

Les dades de seguretat i eficàcia a llarg termini dels assaigs de teràpia gènica en hemofília proporcionen optimisme

Expressió a llarg termini de la transferència de gens gènere FVIII i els esdeveniments d'integració vectorial en hemofília a l'AAV

Novetats enfocaments de la teràpia gènica de l’hemofília en el desenvolupament preclínic

Anticorps Preexistents a l'AAV i Conseqüències de la Teràpia gènica de l’hemofília

El futur de la teràpia gènica de l’hemofília

Preparant-se per a l'aprovació de la teràpia gènica per a l'hemofília

Destaquem el 15è Taller de NHF sobre Novel·les Tecnologies i Transferència de Gènics per a l’Hemofília

Presentada per: David Lillicrap, MD i Glenn F. Pierce, MD, doctorat
13-14 de setembre de 2019 • Washington, DC

Imatge

Cobertura de conferències de ISTH 2019 a Melbourne

Cobertura de conferències de ISTH 2019 a Melbourne, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.

GUANYEU CRÈDIT CME

Cobertura de conferències - ISTH 2019 a Melbourne

Estudi ALTA: SB-525 Teràpia gènica en adults amb hemofília A

La prevalença dels anticossos anti-AAV i la implicació de la teràpia gènica en l'hemofília

Resultats dels assaigs de teràpia gènica AMT-060 i AMT-061 en pacients amb hemofília B

Resultats inicials de l’estudi Alta fase 1/2: Teràpia gènica SB-525 en adults amb hemofília A

Seguiment d'un any de pacients amb hemofília B després de la transferència de genes SPK-9001

AMT-061 Transferència de gens en adults amb hemofília B: resultats primerencs d’un assaig de fase 2b

Estat actual de la teràpia gènica per a l’hemofília

FLT180a: Vector AAV de propera generació per a Hemofília B

Expressió estable de FIX: resultats actualitzats de la prova de teràpia gènica AMT-060 en pacients amb hemofília B.

Teràpia gènica Lentiviral del factor VIII i del factor IX del factor IX en primats no humans

Valoctocogena Roxaparvovec Teràpia gènica AAV per a pacients amb hemofília A: nous resultats

Mirant endavant a la teràpia gènica per a l’hemofília

Persona al carrer - ISTH del 2019 a Melbourne

Mireu com a assistents del congrés ISTH 2019 a Melbourne, Austràlia, comentaran les seves reaccions a la sessió sobre teràpia gènica en hemofília.

Product Theatre- ISTH 2019 Melbourne

Mireu com Flora Peyvandi, MD, PhD i K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anuncien el llançament de Teràpia gènica en hemofília: una iniciativa ISTH Education Initiative

Cartell de l'enquesta de referència

Cartell

Cartell presentat al congrés ISTH 2019
Diumenge, 7 de juliol • 18:30 - 19:30
Resum / Pòster #: PB1724
Melbourne, Austràlia

A principis del 2019, ISTH va organitzar un grup d’experts de renom mundial de la comunitat mundial d’hemofília per elaborar una enquesta per identificar necessitats educatives no satisfetes específiques de la teràpia gènica en hemofília. L’enquesta es va distribuir en línia a una audiència internacional. Els resultats van demostrar que molts necessiten més educació sobre els fonaments de la teràpia gènica i una millor comprensió de la teràpia gènica com a enfocament de tractament de l’hemofília A i B.

Full de ruta educatiu

Full de ruta educatiu d’ISTH: Educació per al futur
Prepara't per respondre aquestes preguntes crítiques

Imatge

Torna a l'inici

Estic d'acord amb la Termes i condicions i la Política de privacitat

Qui som?

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial