Aspectes destacats de la 64a reunió i exposició anual d'ASH
Actualitzacions sobre tres assaigs clínics en curs en adults amb hemofília B severa
Eliminació ràpida del vector després de la transferència de gens FVIII mediada per AAV en l'assaig de fase I/II de SPK-8011 en persones amb hemofília A
Destacats del 30è Congrés de l'ISTH
Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV
Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1
Resultats de B-LIEVE, un estudi de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica AAV de FLT180a en pacients amb hemofília B
Millores en la qualitat de vida relacionada amb la salut en adults amb hemofília B severa o moderadament greu després de rebre la teràpia gènica Etranacogene Dezaparvovec
Aspectes més destacats de la 25a Reunió Anual d’ASGCT
Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec
Lliurament de LNPs d'ARNm CRISPR/Cas9 per reparar una petita supressió del gen FVIII en ratolins d'hemofília A
Una variant del factor VIII amb eliminació del lloc de N-glicosilació a 2118 respostes immunitàries anti-FVIII reduïdes en ratolins amb hemofília A tractats amb teràpia gènica
El promotor Stabilin-2 modula la resposta immune al FVIII després del lliurament de vectors lentivirals en ratolins hemofílics
Aspectes destacats del Congrés Mundial 2022 de la FMH
Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica
Disponible per a crèdit CME!
Tema: Teràpia gènica en hemofília
Tipus d’acreditació: AMA PRA Categoria 1 Crèdit (s)™
Data de publicació: Juny 6, 2022
Data de caducitat: Juny 5, 2023
Temps previst per completar l’activitat: 15 minuts
Aspectes destacats del 15è Congrés Anual d'EAHAD
Selecció de dosis i disseny d'estudi per a B-LIEVE, un assaig clínic de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica FLT180A per a pacients amb hemofília B
Eficàcia i seguretat de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: resultats de l'anàlisi de dos anys GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Aspectes destacats del 16è taller de l'NHF sobre noves tecnologies i transferència de gens per a l'hemofília
Aspectes destacats de la 63a reunió anual d'ASH
Relació entre l'expressió endògena, transgènica de FVIII i els esdeveniments hemorràgics després de la transferència de gens de Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: una anàlisi post-hoc de l'assaig de fase 8 GENEr1-3
Dades d'hemorràgia entre els nivells d'expressió FIX de referència en persones amb hemofília B: una anàlisi mitjançant l'"Estudi d'expressió del factor
Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
L'expressió del factor IX dins del rang normal evita les hemorràgies espontànies que requereixen tractament després de la teràpia gènica FLT180a en pacients amb hemofília B severa: estudi de seguiment a llarg termini del programa B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorització de llocs d'integració vectorial en enfocaments de teràpia gènica in vivo mitjançant seqüenciació de llocs d'integració de biòpsia líquida
Superació de la immunitat preexistent anti-AAV per aconseguir una transferència gènica segura i eficient en entorns clínics.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Actualització actual dels assaigs clínics sobre teràpia gènica per a l'hemofília
Wolfgang Miesbach, MD
Eficàcia i seguretat del Valoctocogen Roxaparvovec Transferència gènica del virus adeno-associat per a l’hemofília A greu: resultats del procés GENEr3-8 de fase 1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Informe de casos de seguretat hepàtica de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase 3 en adults amb hemofília B.
Steven W. Pipe, MD
52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Investigació de resultats primerencs després de la teràpia gènica viral associada a l’adenó en un model d’hemofília canina
David Lillicrap, MD, FRCPC
Resultats clínics en adults amb hemofília B amb i sense anticossos neutralitzants preexistents a AAV5: dades de 6 mesos de la fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Prova de teràpia gènica
Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat
L’evolució de la teràpia gènica del vector AAV continua en hemofília. Les funcions úniques de BAY 2599023 respondran a les necessitats excepcionals?
Steven W. Pipe, MD
Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Caracterització de la persistència de vectors de virus associats a l’adenògen després d’un seguiment a llarg termini en el model d’hemofília a gos
Paul Batty, MBBS, doctor
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys
Frank WG Leebeek, doctor, doctor
Seguiment d'una nova teràpia gènica amb virus adeno-associat (AAV) (FLT180a) Assoliment de nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília severa B (HB) (estudi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII
Steven W. Pipe, MD
La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys
Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat
Primeres dades de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractats independentment de la neutralització anticàpsida preexistent
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu
Bàrbara A. Konkle, MD
Resumències de la conferència ISTH
Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A
Lindsey A. George, MD
Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos
Paul Batty, MBBS, doctor
Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos
Paul Batty, MBBS, doctor
Conferències informatives de la WFH
Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa
Steven W. Pipe, MD
Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Comunicacions ASGCT
Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat
Steven W. Pipe, MD
Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica
Glenn F. Pierce, MD, doctor
Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B
Alok Srivastava, FRCP, FRCPA, FRCP
L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV
Glenn F. Pierce, MD, doctor
Cobertura de conferències d’Orlando
Cobertura de conferències d’Orlando, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.
Cobertura de conferències: en directe des d’Orlando 2019






