Highlights From the EAHAD 2021 Virtual Congress
Eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: primeres dades del procés de teràpia gènica Hope-B de fase 3
Steven W. Pipe, MD
Caracterització de la persistència de vectors de virus associats a l’adenògen després d’un seguiment a llarg termini en el model d’hemofília a gos
Paul Batty, MBBS, doctor
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys
Frank WG Leebeek, doctor, doctor
Seguiment d'una nova teràpia gènica amb virus adeno-associat (AAV) (FLT180a) Assoliment de nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília severa B (HB) (estudi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Conferències informatives sobre ASH
Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII
Steven W. Pipe, MD
La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys
Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat
Primeres dades de l’assaig de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractats independentment de la neutralització anticàpsida preexistent
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b
Steven W. Pipe, MD
Seguiment actualitzat de l’estudi Alta, un estudi de fase 1/2 del giroctocogen Fitelparvovec (SB-525), teràpia gènica en adults amb hemofília greu
Bàrbara A. Konkle, MD
Resumències de la conferència ISTH
Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A
Lindsey A. George, MD
Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos
Paul Batty, MBBS, doctor
Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos
Paul Batty, MBBS, doctor
Conferències informatives de la WFH
Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa
Steven W. Pipe, MD
Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Comunicacions ASGCT
Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat
Steven W. Pipe, MD
Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica
Glenn F. Pierce, MD, doctor
Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV
Glenn F. Pierce, MD, doctor
Cobertura de conferències d’Orlando
Cobertura de conferències d’Orlando, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.
Cobertura de conferències: en directe des d’Orlando 2019






