Resumències de la conferència ISTH

Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A

Prova de la Fase I / II de SPK-8011: Expressió FVIII estable i duradora de> 2 anys amb millores significatives en ABR en les cohorts de dosis inicials després de la transferència de gen FVIII mediada per AAV per a l’hemofília A

Lindsey A. George, MD

VEURE
Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos

Paul Batty, MBBS, doctor

VEURE
Una nova teràpia gènica de virus associats a Adeno (AAV) (FLT180a) assoleix nivells normals d'activitat FIX en pacients amb hemofília B greu (HB) (estudi B-AMAZE)

Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

VEURE
Freqüència, ubicació i naturalesa de les insercions vectorials d'AAV després del seguiment a llarg termini del lliurament transgènic FVIII en hemofília Un model de gos

Els resultats del genoma vectorial a llarg termini i la immunogenicitat de la transferència de genes AAV FVIII en l'hemofília Un model de gos

Paul Batty, MBBS, doctor

VEURE

Conferències informatives de la WFH

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

Un primer estudi de quatre anys de seguiment humà de l'eficàcia i la seguretat terapèutiques duradores: la gènera teràpia AAV amb valoctocogen Roxaparvovec per a una hemofília greu A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

VEURE

Comunicacions ASGCT

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Primer estudi de teràpia gènica humana en tecnologia AAVhu37 Capsid Vector Vector en hemofília severa A: resultats de l'activitat FVIII i seguretat

Steven W. Pipe, MD

VEURE
Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Utilitzant apèresi per eliminar anticossos AAV neutralitzants en pacients anteriors exclosos de la teràpia gènica

Glen F. Pierce, MD, doctorat

VEURE
Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

VEURE
L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

L'anàlisi d'integració d'AAV després del seguiment a llarg termini a l'hemofília. Els gossos revelen les conseqüències genètiques de la correcció gènica mediada per l'AAV

Glen F. Pierce, MD, doctorat

VEURE

Cobertura de conferències d’Orlando

Cobertura de conferències d’Orlando, amb entrevistes a experts sobre els darrers avenços en teràpia gènica.

GUANYEU CRÈDIT CME

Cobertura de conferències: en directe des d’Orlando 2019

Actualitzacions recents sobre assaigs clínics de teràpia gènica en hemofília B
Les dades de seguretat i eficàcia a llarg termini dels assaigs de teràpia gènica en hemofília proporcionen optimisme
Expressió a llarg termini de la transferència de gens gènere FVIII i els esdeveniments d'integració vectorial en hemofília a l'AAV
Novetats enfocaments de la teràpia gènica de l’hemofília en el desenvolupament preclínic
Anticorps Preexistents a l'AAV i Conseqüències de la Teràpia gènica de l’hemofília
El futur de la teràpia gènica de l’hemofília
Preparant-se per a l'aprovació de la teràpia gènica per a l'hemofília