Destaquem el 15è Taller de NHF sobre Novel·les Tecnologies i Transferència de Gènics per a l’Hemofília

Destaquem el 15è Taller de NHF sobre Novel·les Tecnologies i Transferència de Gènics per a l’Hemofília

Presentada per: David Lillicrap, MD i Glenn F. Pierce, MD, doctorat
13-14 de setembre de 2019 • Washington, DC

Imatge


introducció
Presentat pel doctor Lillicrap

Reptes associats a l'AAV com a eina per a la transmissió de transgens terapèutics
Presentat pel Dr. Pierce

Orientació de la FDA per al desenvolupament clínic de la teràpia gènica d’hemofília
Presentat pel Dr. Pierce

Actualització dels assaigs clínics de teràpia gènica del factor IX
Presentat pel doctor Lillicrap


Edició gènica i teràpia basada en cèl·lules per a l’hemofília
Presentat pel Dr. Pierce



Mirant endavant amb optimisme
Presentat pel Dr. Pierce

Actualització dels assaigs clínics de teràpia gènica del factor VIII
Presentat pel doctor Lillicrap


Teràpies gèniques de pròxima generació per a l’hemofília
Presentat pel doctor Lillicrap

Resposta a AAV Vector Delivery
Presentat pel doctor Lillicrap


Extensió de la teràpia gènica a nens amb hemofília
Presentat pel doctor Lillicrap