Avenços en teràpia gènica per a l’hemofília

Consideracions clau:
Avenços en teràpia gènica per a l’hemofília

Gravat en directe com a simposi de divendres per satèl·lit anterior a la 62a reunió i exposició anual ASH

Vectors virals associats adeno (AAV)

Lindsey George, MD

Casset d'expressió AAV

Lindsey George, MD

Transferència de gens AAV per hemofília

Lindsey George, MD

Seguretat a curt termini

Lindsey George, MD

Durabilitat de l'expressió

Lindsey George, MD

Optimització de Transgene

Bàrbara A. Konkle, MD

FIX Variant de Pàdua

Bàrbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Bàrbara A. Konkle, MD

Assaigs actuals de teràpia gènica d’hemofília B. AAV

Bàrbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctor

BMN 270- Dades de 4 anys

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Assaigs en curs de teràpia gènica d’hemofília A

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Giroctocogen Fitelparvovec Fase 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, doctor

SPK8011 AAV-FVIII Fase 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, doctor

BAY 2599023 Fase 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Camí AAV cap a l’expressió FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Biòpsies en viu de l'AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Estudis canins de transferència gènica mediada per AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Taula de debat: presentar l'opció de la teràpia gènica a un pacient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Teràpia gènica té moltes promeses per a les persones amb una àmplia varietat de malalties, inclosos els tipus de càncer, la sida, la diabetis, les malalties del cor i l’hemofília. Aquest innovador enfocament del tractament altera els gens de les cèl·lules del cos per aturar la malaltia. 

La teràpia gènica intenta substituir o fixar gens mutats i fer que les cèl·lules malaltes siguin més evidents per al sistema immunitari. L’hemofília A i B s’hereten com a part d’un patró recessiu vinculat a la X. La genètica de l’hemofília consisteix en gens que es troben al cromosoma X i només cal un gen defectuós per conduir a aquest trastorn de l’hemorràgia. 

Les teràpies cel·lulars i gèniques encara estan en estudi, però els resultats són prometedors. Els assaigs clínics han demostrat l’èxit i la Food and Drug Administration (FDA) ha aprovat un tipus de teràpia cel·lular. En la nostra Consideracions clau: avenços en teràpia gènica per a l’hemofília dirigit per Glenn F. Pierce, discutim una visió general de la malaltia, l’estat actual de la teràpia gènica i molt més.