Avenços en teràpia gènica per a l’hemofília

Consideracions clau:
Avenços en teràpia gènica per a l’hemofília

Gravat en directe com a simposi de divendres per satèl·lit anterior a la 62a reunió i exposició anual ASH

Vectors virals associats adeno (AAV)

Lindsey George, MD

Casset d'expressió AAV

Lindsey George, MD

Transferència de gens AAV per hemofília

Lindsey George, MD

Seguretat a curt termini

Lindsey George, MD

Durabilitat de l'expressió

Lindsey George, MD

Optimització de Transgene

Bàrbara A. Konkle, MD

FIX Variant de Pàdua

Bàrbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Bàrbara A. Konkle, MD

Assaigs actuals de teràpia gènica d’hemofília B. AAV

Bàrbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctor

BMN 270- Dades de 4 anys

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Assaigs en curs de teràpia gènica d’hemofília A

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Giroctocogen Fitelparvovec Fase 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, doctor

SPK8011 AAV-FVIII Fase 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, doctor

BAY 2599023 Fase 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Camí AAV cap a l’expressió FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Biòpsies en viu de l'AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Estudis canins de transferència gènica mediada per AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctor

Taula de debat: presentar l'opció de la teràpia gènica a un pacient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD