Catalan Catalan
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Educació

Relació entre el FVIII produït per transgènics i les taxes d'hemorràgia 2 anys després de la transferència de gens amb Valoctocogen Roxaparvovec: resultats de Gener8-1

Cobertura de conferències

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Dilucidar el mecanisme darrere de la discrepància de l'assaig del factor VIII derivat de l'AAV

Cobertura de conferències

 Anna Sternberg, PhD

Resultats de B-LIEVE, un estudi de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica AAV de FLT180a en pacients amb hemofília B

Cobertura de conferències

Guy Young, MD

Millores en la qualitat de vida relacionada amb la salut en adults amb hemofília B severa o moderadament greu després de rebre la teràpia gènica Etranacogene Dezaparvovec

Cobertura de conferències

Steven W. Pipe, MD

Correcció hemostàtica estable i millora de la qualitat de vida relacionada amb l'hemofília: anàlisi final de l'assaig HOPE-B de fase 3 pivot d'Etranacogene Dezaparvovec

Cobertura de conferències

Steven W. Pipe, MD

Lliurament de LNPs d'ARNm CRISPR/Cas9 per reparar una petita supressió del gen FVIII en ratolins d'hemofília A

Cobertura de conferències

Chun-Yu Chen, PhD

El promotor Stabilin-2 modula la resposta immune al FVIII després del lliurament de vectors lentivirals en ratolins hemofílics

Cobertura de conferències

Antònia Follenzi, MD, PhD

Una variant del factor VIII amb eliminació del lloc de N-glicosilació a 2118 respostes immunitàries anti-FVIII reduïdes en ratolins amb hemofília A tractats amb teràpia gènica

Cobertura de conferències

Carol H. Miao, MD

Ús del Registre de teràpia gènica de la Federació Mundial d'Haemofília per al seguiment a llarg termini dels pacients amb hemofília tractats amb teràpia gènica

Cobertura de conferències

Bàrbara A. Konkle, MD

Impacte de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa en la qualitat de vida relacionada amb la salut

Cobertura de conferències

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Selecció de dosis i disseny d'estudi per a B-LIEVE, un assaig clínic de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica FLT180A per a pacients amb hemofília B

Cobertura de conferències

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Anàlisi final de l'assaig de teràpia gènica HOPE-B de fase pivot 3: eficàcia estable i seguretat de l'Etranacogene Dezaparvovec en adults amb hemofília B severa o moderadament severa

Cobertura de conferències

Wolfgang Miesbach, MD

Eficàcia i seguretat de la transferència de gens Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: resultats de l'anàlisi de dos anys GENEr8-1

Cobertura de conferències

Steven W. Pipe, MD

Trencar la tolerància transgènica mitjançant la immunosupressió

Cobertura de conferències

Valder R. Arruda, MD, PhD

Resum de la integració AAV i implicacions

Cobertura de conferències

Frederic D. Bushman, PhD

Relació entre l'expressió endògena, transgènica de FVIII i els esdeveniments hemorràgics després de la transferència de gens de Valoctocogen Roxaparvovec per a l'hemofília A severa: una anàlisi post-hoc de l'assaig de fase 8 GENEr1-3

Cobertura de conferències

Steven W. Pipe, MD

Dades d'hemorràgia entre els nivells d'expressió FIX de referència en persones amb hemofília B: una anàlisi mitjançant l'"Estudi d'expressió del factor

Cobertura de conferències

Steven W. Pipe, MD

Orientació a l'endoteli sinusoial

Cobertura de conferències

Valder R. Arruda, MD, PhD

Seguiment de més de 5 anys en una cohort de pacients amb hemofília B tractats amb Fidanacogen Elaparvovec Teràpia gènica del virus adenoassociat

Cobertura de conferències

Steven W. Pipe, MD

L'expressió del factor IX dins del rang normal evita les hemorràgies espontànies que requereixen tractament després de la teràpia gènica FLT180a en pacients amb hemofília B severa: estudi de seguiment a llarg termini del programa B-Amaze

Cobertura de conferències

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

La teràpia gènica com a solució global

podcasts

Presentat per Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD i Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Preparació de centres de tractament per a l'administració

podcasts

Presentat per Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD i Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspectives dels pacients per a l'hemofília en teràpia gènica

podcasts

Presentat per Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD i Declan Noone

Teràpia gènica per a l'hemofília A i B en comparació amb els tractaments disponibles

podcasts

Presentat per Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD i Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

subcategories

Webinars interactius

Entrevistes d’experts del mes

Torna a l'inici
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Qui som?

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial