Selecció de dosis i disseny d'estudi per a B-LIEVE, un assaig clínic de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica FLT180A per a pacients amb hemofília B
Aspectes destacats del 15è Congrés Anual d'EAHAD

Selecció de dosis i disseny d'estudi per a B-LIEVE, un assaig clínic de confirmació de dosi de fase 1/2 de la teràpia gènica FLT180A per a pacients amb hemofília B

G.Jove1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Children's Hospital Los Angeles, Universitat del Sud de Califòrnia Keck School of Medicine, Los Angeles, Califòrnia, Estats Units;2 Centre d'hemofília i trombosi Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Regne Unit;4 Freeline, Stevenage, Regne Unit

Punts de dades clau

Resposta a la dosi de B-AMAZE

L'estudi B-LIEVE és un estudi de fase 1/2 de FLT180a fabricat comercialment dissenyat per confirmar una dosi objectiu per a un estudi de fase 3. La dosi inicial de B-LIEVE es va basar en els resultats de l'assaig B-AMAZE, que va demostrar que els nivells de FIX el dia 21 després de la infusió eren altament predictius dels nivells de FIX el dia 182 (setmana 26). Un Emàx El model de dosi-resposta va indicar que una dosi de 7.7 x 1011 vg/kg hauria de produir un nivell de FIX mitjà del 67% del normal el dia 21, corresponent a un nivell de FIX mitjà del 115% del normal el dia 182.

Pla de dosificació per al disseny de l'estudi B-LIEVE

El disseny d'estudi adaptatiu per a B-LIEVE inclou una dosi inicial de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg en 3 participants. La dosi inicial s'ajustarà en cohorts posteriors de 3 participants, cadascuna en funció dels nivells de FIX del dia 21 de la cohort anterior. S'inscriuran fins a 9 participants (3 cohorts) amb un període de seguiment de 52 setmanes per confirmar una dosi per a un estudi de fase 3.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial