Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Destaquen la 23a reunió anual d’ASGCT

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

RESUM RESUM

Harrison Brown¹, Christopher B. Doering¹, Roland W. Herzog², Chen Ling³, David M. Markusic², H. Trent Spencer¹, Alok Srivastava⁴, Arun Srivastava⁵

¹Pediatria, Emory University, Atlanta, GA

²Pediatria, Indiana University of School of Medicine, Indianapolis, IN

³Enginyeria Genètica, Universitat Fudan, Xangai, Xina

⁴Hematologia, Christian Medical College, Vellore, Índia

⁵Pediatria, Universitat de Florida, Gainesville, FL

Punts de dades clau

CONSTRUCCIONS AAV-FIX I CARACTERÍSTIQUES IMPORTANTS
RESULTATS del DFPP

Comparació de les estructures de casetes d’expressió FIX utilitzades en el primer assaig clínic amb èxit per l’hemofília B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, vermell), i la que s’utilitza en els estudis actuals (scAAV3-HSh-TTR-Pàdua-FIX -LCO, blau). L’optimització del promotor de LP1 a HSh-TTR va conduir a un augment de 2-3 vegades en l’expressió i l’optimització de codons a la variant de Padua va produir un augment de 3 a 3 vegades l’expressió, donant lloc a un augment global de l’expressió de 8-40. plegar

Resultats de pacients amb o sense cicles de DFPP consecutius mitjançant assaig d’inhibició de la transducció de la luciferasa brillant (BL-TIA). Els cicles consecutius van ser més efectius que els cicles no consecutius en la reducció dels títols de Nab. L'anàlisi de regressió va predir que 5 cicles reduirien el títol inicial de NAB AAVS3 en un 94%, cosa que permetria el tractament del 60% dels pacients.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius

Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília

Presentat per Barbara A. Konkle, MD

Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica

Presentat per Steven W. Pipe, MD

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat

Presentat per Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes

Què estàs buscant?

etiquetes populars

Destaquen la 23a reunió anual d’ASGCT

Desenvolupament d’un vector AAV3 de candidats clínics per a teràpia gènica d’hemofília B

Punts de dades clau

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius

Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília

Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat

Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: preocupacions freqüents en la teràpia gènica

Una història del tractament de l’hemofília: reemplaçament del factor per la teràpia gènica

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: altres estratègies i objectius

Podcasts de teràpia gènica

Què cal tenir en compte els centres de tractament d’hemofília ara com a preparació per a la disponibilitat prevista de la teràpia gènica?

Interpretació de dosis vectorials en assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

Teràpia gènica d’hemofília en pacients amb antecedents d’inhibidors

Mesura de laboratori de productes de teràpia gènica d’hemofília / Activitat de factors

Transferència de gènes mediada per virus adeno-associats (AAV): Per què aquesta és l’estratègia predominant per a la teràpia gènica d’hemofília?

1a part: Immunitat preexistent contra els serotips AAV i què significa per a assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

2a part: Immunitat preexistent contra els serotips AAV i què significa per a assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

Seguiment a llarg termini després de la teràpia gènica de l’hemofília

Destaquem el 15è Taller de NHF sobre Novel·les Tecnologies i Transferència de Gènics per a l’Hemofília

super User

Qui som?

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.