Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

10 juliol 2020

Destaquem de la Cimera Virtual WFH 2020

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

RESUM RESUM

Steven W. Pipe,¹ Wolfgang Miesbach,² Annette Von Drygalski,³ Adam Giermasz,⁴ Karina Meijer,⁵ Michael Coppens,⁶ Peter Kampmann,⁷ Robert Klamroth,⁸ Roger Schutgens,⁹ Nigel S. Key,¹⁰ Susan Lattimore,¹¹ Michael Recht,¹² Esteban Gómez,¹³ Giancarlo Castaman,¹⁴ Eileen K. Sawyer,¹² Robert Gut,¹² Frank WG Leebeek¹⁵

¹Universitat de Michigan, Ann Arbor, EUA

²Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

³Universitat de Califòrnia San Diego, San Diego, EUA

⁴Universitat de Califòrnia Davis, Sacramento, EUA

⁵Centre Mèdic Universitari Groningen, Groningen, Països Baixos

⁶Centre Mèdic Acadèmic, Amsterdam, Països Baixos

⁷Rigshospitalet, Copenhaguen, Dinamarca

⁸Vivantes Klinikum, Berlín, Alemanya

⁹Centre Mèdic Universitari, Utrecht, Països Baixos

¹⁰Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, EUA

¹¹Universitat de Salut i Ciència d'Oregon, Portland, EUA

¹²uniQure biopharma BV, Lexington, MA, EUA

¹³Hospital de nens de Phoenix, Phoenix EUA

¹⁴Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia

¹⁵Centre Mèdic Universitari Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

Punts de dades clau

Aquest diagrama resumeix el disseny d’estudis que proven tant d’AMT-060 com d’AMT-061 (etranacogen dezaparvovec). Tots dos estudis van incloure homes amb nivells d’hemofília B i FIX ≤ 2%. La gravetat clínica es va basar en profilaxi FIX o ≥ 4 hemorràgies / any o artropatia hemofílica. Tot i que la presència de NAB AAV5 va ser un criteri d’exclusió per als assaigs amb AMT-060, es va trobar que 3 participants de la cohort de dosis baixes havien tingut títols detectables abans de l’inici de la dosificació, sense cap impacte sobre la seguretat ni l’eficàcia. Com a resultat, la presència de NAB AAV5 no va ser un criteri d'exclusió per a assaigs AMT-061. AMT-060 es va provar a dos dosis i AMT-2 es va provar a la més alta de les dues dosis.

Els pacients en cohorts de dosis baixes i dosis altes van mostrar un augment sostingut de l’expressió de FIX durant 4 anys depenent de la dosi, amb una mitjana del 5% per al grup de dosis baixes i del 7.5% per al grup de dosis altes. Els pacients també van demostrar una reducció sostinguda de l’ús de FIX. Dels 9 participants que utilitzaven la profilaxi FIX a l'entrada de l'estudi, 8 no van tenir lliure profilaxi FIX al darrer seguiment.

Els pacients tractats amb una sola infusió d’AMT-061 han demostrat un augment sostingut dels nivells d’activitat de FIX durant fins a 52 setmanes. El nivell mitjà d’activitat FIX per als 3 participants després d’un any de seguiment va ser del rang funcionalment curatiu del 1%. Els 41 participants també han experimentat reduccions en l'ús de FIX i han interromput l'ús habitual de la profilaxi.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius

Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília

Presentat per Barbara A. Konkle, MD

Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica

Presentat per Steven W. Pipe, MD

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat

Presentat per Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes

Què estàs buscant?

etiquetes populars

Conferències informatives

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Destaquem de la Cimera Virtual WFH 2020

Avenços recents en el desenvolupament de l’AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) per a persones amb hemofília B severa o moderadament severa

Punts de dades clau

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius

Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília

Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat

Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: preocupacions freqüents en la teràpia gènica

Una història del tractament de l’hemofília: reemplaçament del factor per la teràpia gènica

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: altres estratègies i objectius

Podcasts de teràpia gènica

Què cal tenir en compte els centres de tractament d’hemofília ara com a preparació per a la disponibilitat prevista de la teràpia gènica?

Interpretació de dosis vectorials en assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

Teràpia gènica d’hemofília en pacients amb antecedents d’inhibidors

Mesura de laboratori de productes de teràpia gènica d’hemofília / Activitat de factors

Transferència de gènes mediada per virus adeno-associats (AAV): Per què aquesta és l’estratègia predominant per a la teràpia gènica d’hemofília?

1a part: Immunitat preexistent contra els serotips AAV i què significa per a assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

2a part: Immunitat preexistent contra els serotips AAV i què significa per a assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

Seguiment a llarg termini després de la teràpia gènica de l’hemofília

Destaquem el 15è Taller de NHF sobre Novel·les Tecnologies i Transferència de Gènics per a l’Hemofília

super User

Qui som?

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.