Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

05 2020 desembre

Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

RESUM RESUM

Steven W. Pipe, MD¹, Francesca Ferrante, MD², Muriel Reis³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, Manuela Braun⁵i Lisa A. Michaels⁶

¹Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI

²Bayer, Basilea, Suïssa

³Bayer, Sao Paulo, Brasil

⁴Bayer, Wuppertal, Alemanya

⁵Bayer, Berlín, Alemanya

⁶Bayer, Whippany, Nova Jersey

En un estudi en fase 1/2, obert, de detecció de dosis, els pacients elegibles s’han inscrit seqüencialment en tres cohorts de dosis (0.5, 1 i 2 x 1013 gc / kg) per rebre una única infusió intravenosa de BAY 2599023, amb un mínim de dos pacients per dosi. Es seguirà als pacients durant un total de 5 anys per avaluar la seguretat i l’eficàcia.

Aquesta figura resumeix la resposta FVIII (mitjançant l'assaig cromogènic) per a pacients que reben una única infusió de BAY 2599023 fins al límit de dades del 26 d'octubre de 2020. Els 6 pacients dosificats en les 3 cohorts han mostrat una expressió sostinguda de FVIII dependent de la dosi, superior a 40 –80 setmanes de seguiment.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius

Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília

Presentat per Barbara A. Konkle, MD

Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica

Presentat per Steven W. Pipe, MD

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat

Presentat per Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes

Què estàs buscant?

etiquetes populars

Conferències informatives

Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH

Primer estudi de teràpia gènica en humans de la tecnologia de vectors de càpsides AAVhu37 en hemofília greu A - BAY 2599023 té una àmplia elegibilitat del pacient i una expressió estable i sostinguda a llarg termini del FVIII

Punts de dades clau

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius

Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília

Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat

Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: preocupacions freqüents en la teràpia gènica

Una història del tractament de l’hemofília: reemplaçament del factor per la teràpia gènica

Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: altres estratègies i objectius

Podcasts de teràpia gènica

Què cal tenir en compte els centres de tractament d’hemofília ara com a preparació per a la disponibilitat prevista de la teràpia gènica?

Interpretació de dosis vectorials en assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

Teràpia gènica d’hemofília en pacients amb antecedents d’inhibidors

Mesura de laboratori de productes de teràpia gènica d’hemofília / Activitat de factors

Transferència de gènes mediada per virus adeno-associats (AAV): Per què aquesta és l’estratègia predominant per a la teràpia gènica d’hemofília?

1a part: Immunitat preexistent contra els serotips AAV i què significa per a assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

2a part: Immunitat preexistent contra els serotips AAV i què significa per a assaigs clínics de teràpia gènica d’hemofília

Seguiment a llarg termini després de la teràpia gènica de l’hemofília

Destaquem el 15è Taller de NHF sobre Novel·les Tecnologies i Transferència de Gènics per a l’Hemofília

super User

Qui som?

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.