Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH
Primeres dades de la prova de teràpia gènica HOPE-B de la fase 3: eficàcia i seguretat de l’etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX; AMT-061) en adults amb hemofília B greu o moderada-severa tractada independentment de la neutralització anticàpsida preexistent Anticossos
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, doctor, doctor2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doctorat4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, doctorat19,20, Robert Klamroth, MD, doctorat21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gómez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doctora34, Stephanie Verweij, llicenciada35, Valerie Colletta, Màster36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doctorat36 i Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat38
1Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, Oregon
3Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Països Baixos
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centre Mèdic Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Països Baixos
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Països Baixos
10Departament de Medicina Vascular i Centre d’Hemostàsia i Hemofília, Universitats Hospitals Lovaina, Lovaina, Bèlgica
11Centres mèdics de la Universitat d’Amsterdam, Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos
12El Centre Nacional de Coagulació, St James Hospital, Dublín, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts i la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Regne Unit
14Rigshospitalet, Copenhaguen, Dinamarca
15Centre Mèdic Universitari de Groningen, Groningen, Països Baixos
16Universitat de Califòrnia, San Diego, La Jolla, CA
17Escola de Medicina Keck de la Universitat del Sud de Califòrnia, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel·les, Bèlgica
19Departament de Medicina Translacional-Coagulació Clínica, Universitat de Lund, Malmö, Suècia
20Hospital Universitari Skane, Malmö, Suècia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemanya
22Universitat d’Utah, Salt Lake City, UT
23Universitat del sud de Florida, Tampa, Florida
24Universitat d’Arkansas per a Ciències Mèdiques, Little Rock, AR
25Hospital Universitari Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Regne Unit
26Universitat de Cambridge – Hospital Addenbrooke, Cambridge, Regne Unit
27Centre de Ciències de la Salut de la Universitat de Texas a Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemophilia Center of Western New York, Nova York
31Hospital ortopèdic de Los Angeles, Centre de tractament d’hemofília ortopèdica, Los Angeles, Califòrnia
32Anschutz Medical Campus, Universitat de Colorado, Facultat de Medicina, Centre d’Hemofília i Trombosi, Aurora, CO
33Centre Mèdic de la Universitat Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, doctor, doctor2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doctorat4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, doctorat19,20, Robert Klamroth, MD, doctorat21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gómez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doctora34, Stephanie Verweij, llicenciada35, Valerie Colletta, Màster36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doctorat36 i Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat38
1Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, Oregon
3Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, Països Baixos
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Centre Mèdic Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Països Baixos
9Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht, Països Baixos
10Departament de Medicina Vascular i Centre d’Hemostàsia i Hemofília, Universitats Hospitals Lovaina, Lovaina, Bèlgica
11Centres mèdics de la Universitat d’Amsterdam, Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos
12El Centre Nacional de Coagulació, St James Hospital, Dublín, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts i la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Regne Unit
14Rigshospitalet, Copenhaguen, Dinamarca
15Centre Mèdic Universitari de Groningen, Groningen, Països Baixos
16Universitat de Califòrnia, San Diego, La Jolla, CA
17Escola de Medicina Keck de la Universitat del Sud de Califòrnia, Hospital Infantil de Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel·les, Bèlgica
19Departament de Medicina Translacional-Coagulació Clínica, Universitat de Lund, Malmö, Suècia
20Hospital Universitari Skane, Malmö, Suècia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Alemanya
22Universitat d’Utah, Salt Lake City, UT
23Universitat del sud de Florida, Tampa, Florida
24Universitat d’Arkansas per a Ciències Mèdiques, Little Rock, AR
25Hospital Universitari Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Regne Unit
26Universitat de Cambridge – Hospital Addenbrooke, Cambridge, Regne Unit
27Centre de Ciències de la Salut de la Universitat de Texas a Houston, Houston, TX
28Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemophilia Center of Western New York, Nova York
31Hospital ortopèdic de Los Angeles, Centre de tractament d’hemofília ortopèdica, Los Angeles, Califòrnia
32Anschutz Medical Campus, Universitat de Colorado, Facultat de Medicina, Centre d’Hemofília i Trombosi, Aurora, CO
33Centre Mèdic de la Universitat Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya