Wolfgang A. Miesbach, MD, doctorat
Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

Resultats clínics en adults amb hemofília B amb i sense anticossos neutralitzants preexistents a AAV5: dades de 6 mesos de la fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Prova de teràpia gènica

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Clau NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW Pipe8, Investigadors HOPE-B

1Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

2Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

3Oregon Health & Science University, Portland, Estats Units

Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, Estats Units

5Centre per als trastorns del sagnat i la coagulació, Hospital Universitari Careggi, Florència, Itàlia

6uniQure BV, Amsterdam, Països Baixos

7uniQure Inc, Lexington, Estats Units

8Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units

Punts de dades clau

Activitat FIX en pacients amb i sense anticossos neutralitzants AAV5

En l'assaig HOPE-B, 23 de 54 participants inicials tenien títols neutralitzables detectables d'anticossos AAV5 (Nabs) a la línia de base, i va ser possible avaluar els resultats per a la correlació entre les NAbs i l'activitat FIX. L'eix vertical és l'activitat FIX observada durant 6 mesos dels que van rebre una dosi completa de vector. Els pacients amb NAbs no detectables es van representar a 7 en l’eix horitzontal (el llindar de l’assaig). L'eix horitzontal mostra els títols dels altres participants en un interval d'entre 7 i 700. Hi havia un participant que no responia i tenia un títol> 3200, que no està inclòs. Com es mostra al gràfic, l’activitat FIX va ser similar en participants amb i sense NAbs preexistents a AAV5 fins a un títol de 678.

Esdeveniments adversos de la prova HOPE-B
Aquesta taula de l’assaig HOPE-B mostra els esdeveniments adversos després de la infusió de transgè en pacients amb (n = 23) i sense (n = 31) anticossos neutralitzants AAV5 (NAbs) detectables al basal. Igual que amb els nivells de FIX, no hi va haver diferències evidents en EAs per a pacients amb NAbs AAV5 i sense.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de beques educatives de Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial