Aspectes destacats de la 62a reunió i exposició anual ASH
Etranacogen Dezaparvovec (variant AAV5-Pàdua hFIX), un vector millorat per a la transferència gènica en adults amb hemofília B greu o moderada-greu: dades de dos anys a partir d’un assaig de fase 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D.1, Adam Giermasz, doctor, doctor2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, doctorat7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, doctor, doctor9, Esteban Gómez, MD10, Robert Gut, MD, doctorat11, i Steven W. Pipe, MD12
1Departament de Medicina, Divisió d’Hematologia / Oncologia, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Universitat de Califòrnia, Davis, Sacramento, Califòrnia
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia
4Universitat de Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Divisió d’Hematologia, Universitat de Carolina del Nord a Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, Oregon
7Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos
8Centre d’hemofília, Hospital Universitari de Frankfurt, Frankfurt, Alemanya
9Oregon Health and Science University, Portland, Oregon
10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI