Dades d'hemorràgia entre els nivells d'expressió FIX de referència en persones amb hemofília B: una anàlisi mitjançant l'"Estudi d'expressió del factor
Aspectes destacats de la 63a reunió anual d'ASH

Dades d'hemorràgia entre els nivells d'expressió FIX de referència en persones amb hemofília B: una anàlisi mitjançant l'"Estudi d'expressió del factor

Tom Burke, Màster1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, i Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Facultat de Salut i Atenció Social, Universitat de Chester, Chester, Regne Unit
2HCD Economics, Daresbury, Regne Unit
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universitat de Washington, Centre de Washington per als trastorns de l’hemorràgia, Seattle, WA
6Consorci Europeu d'Haemofília, Brussel·les, Bèlgica
7Trinity College Dublin, Dublín, Irlanda
8Irish Haemophilia Society, Dublín, Irlanda
9Departaments de Pediatria i Patologia, Universitat de Michigan, Ann Arbor, MI

Punts de dades clau

Sagnades previstes en un model lineal generalitzat del nivell d'expressió de factors

Les dades de dos estudis de càrrega de malaltia (CHESS EU I-II i CHESS US/US+) es van utilitzar en un model lineal generalitzat (GLM), amb enllaç de registre per avaluar l'associació entre els nivells d'expressió ABR i FIX (FEL) en pacients amb hemofília. B. En tots els pacients inclosos a l'anàlisi (N = 407), la FEL mitjana (DE) va ser de 9.95 UI/dL (10.5) i la mitjana d'ABR (DE) va ser de 2.4 sagnats/any (3.6). Les hemorràgies previstes en funció de la FEL produïda pel model es mostren a dalt. Després d'ajustar l'edat, l'IMC i els virus transmesos per la sang, l'ABR mitjà del model va disminuir en 0.8 unitats per cada augment de l'1% en FEL (P <0.001).

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius
Imatge

Please enable the javascript to submit this form

Amb el suport de subvencions educatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

SSL essencial