La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys
Aspectes destacats del 14è Congrés Anual d'EAHAD

La teràpia gènica AMT-060 en adults amb hemofília B greu o moderada-severa confirma l'expressió FIX estable i la reducció duradora del sagnat i el consum del factor IX fins a 5 anys

Frank WG Leebeek, doctor, doctor1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, doctor, doctor8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, i Wolfgang Miesbach, MD, doctorat12

1Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

2Centre Mèdic Universitari de Groningen, Groningen, Països Baixos

3Centre Mèdic de la Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos

4Rigshospitalet, Copenhaguen, Dinamarca

5Vivantes Klinikum, Berlín, Alemanya

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Països Baixos

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florència, Itàlia

8Institut de Frankfurt, Servei de Sang de la Creu Roja Alemanya Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanya

9Institut de Frankfurt, Servei de Sang de la Creu Roja Alemanya Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemanya

10Universitat de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Punts de dades clau

FIX Activitat sostinguda durant 4.5-5 anys en 2 cohorts de dosis
AMT-060 es va administrar a dosis de 5x1012 gc / kg (cohort 1, N = 5) i 2x1013 gc / kg (cohort 2, n = 5). Durant 5 anys (cohort 1) i 4.5 anys (cohort 2) de seguiment, l’activitat FIX endògena mitjana va ser del 5.2% (IC 95% 2.0-8.4) a la cohort 1 i del 7.4% (IC 95% 4.2-10.6) a la cohort 2. L’activitat FIX va ser dependent de la dosi i estable durant el període de seguiment de les dues cohorts. Els valors entre parèntesis representen l'activitat FIX mitjana al llarg del temps. Només s’inclouen els valors com a mínim 10 dies després de l’última administració del concentrat FIX.
Reduccions sostingudes de sagnats i ús FIX estimat

* La profilaxi es va reduir i es va interrompre durant 12 setmanes si l'activitat FIX es va mantenir en ≥ 2%; * Les dades de la cohort 2 de l'any 5 representen 6 mesos. FIX, factor IX

En ambdues cohorts de dosis, la teràpia de reemplaçament ABR i FIX mitjana va caure bruscament durant el primer any després de la infusió i es va mantenir baixa durant els anys següents. A la cohort 1, l’ús de FIX es va reduir un 84% i l’ABR un 55% als 5 anys en relació amb els nivells de pretractament. Per a la cohort 2, l'ús de FIX i ABR es van reduir en un 100% al cap de 4.5 anys de la infusió.

CONTINGUT RELACIONAT