Steven W. Pipe, MD
Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

L’evolució de la teràpia gènica del vector AAV continua en hemofília. Les funcions úniques de BAY 2599023 respondran a les necessitats excepcionals?

SW Pipe1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units

2Manchester University Dept. of Hematology, Manchester, Regne Unit

3Universitat de Wisconsin – Madison, Madison, Estats Units

4Hospital Nacional especialitzat per al tractament actiu de malalties hematològiques, Sofia, Bulgària

5Centres mèdics de la Universitat d’Amsterdam, Universitat d’Amsterdam, Amsterdam, Països Baixos

6Institut d'Hemostaseologia Clínica i Medicina de la Transfusió, Universitat del Sarre, Homburg, Alemanya

7Bayer, Wuppertal, Alemanya

8Bayer, Basilea, Suïssa

Punts de dades clau

Fase 1/2 Disseny d'estudi

Criteris d’inclusió, dosificació de cohorts i criteris finals de l’estudi per a la fase en curs 1/2 BAY2599023 estudi de recerca de dosis. Els homes amb hemofília A greu, sense antecedents coneguts d’inhibidors de FVIII, un títol d’anticossos neutralitzants AAVhu37 ≤ 5 i> 150 dies d’exposició a productes FVIII es van inscriure seqüencialment en tres cohorts de dosi per rebre una única infusió intravenosa de BAY2599023, amb almenys dos pacients per nivell de dosi (els pacients inscrits a la cohort 4 rebran 4 × 1013 còpies de gens / kg).

Expressió del factor FVIII després de la infusió de BAY2599023

Nivells d’expressió de FVIII després de la infusió de transgèn amb les primeres 3 dosis en un total de 8 pacients. A les dades tallades, el 21 de maig de 2021, els nivells de FVIII suprimits del domini B cromogènic estaven disponibles durant un període que va des de les 12 setmanes per al pacient de 8 a 100 setmanes per al pacient 2. Es va observar una resposta a la dosi des de la cohort 1 fins a la cohort 3, amb nivells de FVIII sostinguts aconseguits en un temps de fins a> 23 mesos. Cap dels pacients va informar d’hemorràgies espontànies ni d’altres hemorràgies que necessitessin tractament, un cop assolits els nivells protectors de FVIII> 11 UI / dL.

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius