Steven W. Pipe, MD
Aspectes destacats del congrés ISTH 2021

52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3

SW Pipe1, FW Leebeek2, M. Recht3, Clau NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigadors HOPE-B

1Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units

2Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos

3Oregon Health & Science University, Portland, Estats Units

4Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, Estats Units

5Centre per als trastorns del sagnat i la coagulació, Hospital Universitari Careggi, Florència, Itàlia

6uniQure Inc, Lexington, Estats Units

7uniQure BV, Amsterdam, Països Baixos

8Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Punts de dades clau

FIX Activity durant 52 setmanes després de la infusió

Activitat FIX mitjana i mitjana per a tots els participants de l’assaig HOPE-B durant 52 setmanes després de la dosificació amb 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Després del tractament, l'activitat FIX va augmentar ràpidament fins a una mitjana de 39.0 UI / dL a la setmana 26 i 41.5 UI / dL a la setmana 52.

Esdeveniments adversos relacionats amb el tractament

Esdeveniments adversos relacionats amb el tractament més comuns (possiblement relacionats o relacionats) amb una incidència ≥ 5% en la població de seguretat durant el període posterior al tractament. Hi va haver 408 esdeveniments adversos entre 53 participants, dels quals 91 (entre 39 participants) es van considerar esdeveniments adversos relacionats amb el tractament (TRAEs).

CONTINGUT RELACIONAT

Webinars interactius