Aspectes destacats del congrés ISTH 2021
52 setmanes d'eficàcia i seguretat de l'etranacogen dezaparvovec en adults amb hemofília B greu o moderada-severa: dades del procés de teràpia gènica HOPE-B de fase 3
SW Pipe1, FW Leebeek2, M. Recht3, Clau NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Investigadors HOPE-B
1Universitat de Michigan, Ann Arbor, Estats Units
2Centre Mèdic de la Universitat Erasmus, Rotterdam, Països Baixos
3Oregon Health & Science University, Portland, Estats Units
4Universitat de Carolina del Nord, Chapel Hill, Estats Units
5Centre per als trastorns del sagnat i la coagulació, Hospital Universitari Careggi, Florència, Itàlia
6uniQure Inc, Lexington, Estats Units
7uniQure BV, Amsterdam, Països Baixos
8Hospital Universitari Frankfurt, Frankfurt, Alemanya
CONTINGUT RELACIONAT
Webinars interactius
Resultats a llarg termini: durabilitat i seguretat
Presentat per la professora Margareth C. Ozelo, doctora, doctora ...
Obstacles i oportunitats
Presentat per Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Suport al pacient, assessorament i supervisió del pacient
Presentat per Lindsey A. George, MD ...
Teràpia Gènica per al FVIII
Presentat per K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Actualització sobre l'eficàcia dels assaigs clínics
Presentat per Guy Young, MD ...
Teràpia gènica de vectors associats a Adeno-Associated Viral (AAV): aplicació a l’hemofília
Presentat per Barbara A. Konkle, MD ...
Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: una introducció a la transferència gènica d’un vector viral adeno-associat
Presentat per Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: preocupacions freqüents en la teràpia gènica
Presentat per Thierry VandenDriessche, doctorat ...
Teràpia gènica per al tractament de l’hemofília: altres estratègies i objectius
Presentat per Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Una història del tractament de l’hemofília: teràpia no substitutiva de la teràpia gènica
Presentat per Steven W. Pipe, MD ...
Conèixer la teràpia gènica: terminologia i conceptes
Presentat per David Lillicrap, MD ...
podcasts