Напредъкът в генната терапия за хемофилия

Основни съображения:
Напредъкът в генната терапия за хемофилия

Записано на живо като сателитен симпозиум в петък, предшестващ 62-ата годишна среща и изложение на ASH

След края на всяко видео превъртете надолу по страницата, за да отворите следващото

Представяне

Представено от: д-р Глен Ф. Пиърс

Генна терапия има много обещания за хора с голямо разнообразие от състояния, включително видове рак, СПИН, диабет, сърдечни заболявания и хемофилия. Този иновативен подход към лечението променя гените в клетките на тялото, за да спре болестта. 

Генната терапия се опитва да замени или фиксира мутирали гени и да направи по-очевидни за имунната система болните клетки. Хемофилия А и В се наследяват като част от X-свързан рецесивен модел. Генетиката на хемофилията включва гени, открити в X хромозомата и е необходим само един дефектен ген, който да доведе до това нарушение на кървенето.

Клетъчните и генни терапии все още се проучват, но резултатите са обещаващи. Клиничните изпитвания са показали успех и Администрацията по храните и лекарствата (FDA) е одобрила един вид клетъчна терапия. В нашата Основни съображения: Напредъкът в генната терапия за хемофилия водена от Глен Ф. Пиърс, обсъждаме общ преглед на заболяването, текущото състояние на генната терапия и др.