Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия
Акценти от 23-та годишна среща на ASGCT

Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия

Джонатан Х. Фоли1, Ералд Шеху1, Алисън Дейн1, Роза Шеридан1, Ребека Аладе1, Торолд Гай1, Джени Макинтош2, Хати Олъртън1, Софи Уилямс1, Ромуалд Корбау1, Хелън Джоунс2, Нейтън Дейвис2, Андрю Давенпорт2, Дейвид Бригс3, Амит Натвани2

1Freeline, Stevenage, Обединеното кралство

2University College London, Лондон, Обединеното кралство

3NHS Blood and Transplant, Бирмингам, Обединеното кралство

Ключови точки от данни

До 70% от пациентите с хемофилия могат да изразят антитела, които предотвратяват лечението с AAV вектори за генна терапия. Това проучване показва, че плазмоферезата с двойна филтрация (DFPP) може да се използва за намаляване на титрите за неутрализиращо AAVS3 антитяло (NAb), за да се приведе в съответствие с критериите за изпитване.

Резултати от пациенти с или без последователни DFPP цикли, използващи ярък анализ на инхибиране на трансцидиране на луцифераза (BL-TIA). Последователните цикли бяха по-ефективни от непоследователните цикли за намаляване на Nab титрите. Регресионният анализ предвижда, че 5 цикъла ще намали началния AAVS3 NAb титър с 94%, което ще даде възможност за лечение на 60% от пациентите.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари