Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Акценти от Световния конгрес на WFH 2022

Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Представено от: Барбара А. Конкъл, доктор по медицина, Университет на Вашингтон, Сиатъл, Вашингтон, САЩ

Барбара А. Конкле¹, Дона Кофин², Мейс Накаш², Кари Кларк³, Линдзи А. Джордж⁴, Алфонсо Йорио⁵, Волфганг Мисбах⁶, Деклан Никой⁷, Флора Пейванди⁸, Стивън Пайп⁹, Майкъл Рехт¹⁰, Марк Скинър¹¹, Леонард Валентино¹², Джони Н. Махлангу¹³, Глен Ф. Пиърс²

¹Университет на Вашингтон, Сиатъл, САЩ
²Световна федерация по хемофилия, Монреал, Канада
³Международно дружество по тромбоза и хемостаза, Карборо, САЩ
⁴Детската болница на Филаделфия, Филаделфия, САЩ
⁵Департамент по здравни изследователски методи, доказателства и въздействие, Университет Макмастър, Хамилтън, Канада
⁶Медицинска клиника 2/Институт по трансфузионна медицина Университетска болница Франкфурт, Германия
⁷Европейски консорциум по хемофилия, Белгия
⁸Università degli Studi di Milano, Италия
⁹Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, САЩ
¹⁰Американска мрежа за тромбоза и хемостаза, Рочестър, САЩ
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. и Департамент по здравни изследвания, методи, доказателства и въздействие, Университет Макмастър, Вашингтон, окръг Колумбия
¹²Национална фондация за хемофилия, Ню Йорк, САЩ
¹³Университет на Витватерсранд, Южна Африка

Регистърът за генна терапия на WFH (GTR) е проспективен, наблюдателен и надлъжен регистър с обща цел да събира данни за всички пациенти, които получават генна терапия за хемофилия, както в клинични изпитвания, така и в постмаркетингова фаза, ако и когато бъдат одобрени. Това са основните и второстепенните цели на регистъра.

За да приложи GTR, WFH се свързва с отделни центрове за лечение на хемофилия (HTC), като се започне с тези, които участват в клиничните изпитвания за генна терапия на хемофилия. Националните регистри за хемофилия също ще бъдат помолени да допринесат. WFH също така работи с индустрията за разработване на процес за получаване на данни от завършени клинични изпитвания.