Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия
Акценти от Световния конгрес на WFH 2022

Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Представено от: Барбара А. Конкъл, доктор по медицина, Университет на Вашингтон, Сиатъл, Вашингтон, САЩ

Барбара А. Конкле1, Дона Кофин2, Мейс Накаш2, Кари Кларк3, Линдзи А. Джордж4, Алфонсо Йорио5, Волфганг Мисбах6, Деклан Никой7, Флора Пейванди8, Стивън Пайп9, Майкъл Рехт10, Марк Скинър11, Леонард Валентино12, Джони Н. Махлангу13, Глен Ф. Пиърс2

1Университет на Вашингтон, Сиатъл, САЩ
2Световна федерация по хемофилия, Монреал, Канада
3Международно дружество по тромбоза и хемостаза, Карборо, САЩ
4Детската болница на Филаделфия, Филаделфия, САЩ
5Департамент по здравни изследователски методи, доказателства и въздействие, Университет Макмастър, Хамилтън, Канада
6Медицинска клиника 2/Институт по трансфузионна медицина Университетска болница Франкфурт, Германия
7Европейски консорциум по хемофилия, Белгия
8Università degli Studi di Milano, Италия
9Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, САЩ
10Американска мрежа за тромбоза и хемостаза, Рочестър, САЩ
11Institutefor Policy Advancement Ltd. и Департамент по здравни изследвания, методи, доказателства и въздействие, Университет Макмастър, Вашингтон, окръг Колумбия
12Национална фондация за хемофилия, Ню Йорк, САЩ
13Университет на Витватерсранд, Южна Африка

Ключови точки от данни

Прилагане на WFH GTR

Регистърът за генна терапия на WFH (GTR) е проспективен, наблюдателен и надлъжен регистър с обща цел да събира данни за всички пациенти, които получават генна терапия за хемофилия, както в клинични изпитвания, така и в постмаркетингова фаза, ако и когато бъдат одобрени. Това са основните и второстепенните цели на регистъра.

Цели на WFH GTR

За да приложи GTR, WFH се свързва с отделни центрове за лечение на хемофилия (HTC), като се започне с тези, които участват в клиничните изпитвания за генна терапия на хемофилия. Националните регистри за хемофилия също ще бъдат помолени да допринесат. WFH също така работи с индустрията за разработване на процес за получаване на данни от завършени клинични изпитвания.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL