Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Акценти от 25-та годишна среща на ASGCT

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Представено от: Steven W. Pipe, MD, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

Стивън У. Пайп¹, Франк WG Leebeek², Майкъл Рехт³, Найджъл С. Кий⁴, Джанкарло Кастаман⁵, Дейвид Купър⁶, Робърт Гут⁶, Рикардо Долметч⁶, Янян Ли⁷, Пол Е. Монахан⁷, Волфганг Мисбах⁸

¹Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган
²Еразъм MC, Университетски медицински център, Ротердам, Холандия
³Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR
⁴Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, NC
⁵Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия
⁶uniQure Inc., Лексингтън, Масачузетс
⁷CSL Behring, крал на Прусия, Пенсилвания
⁸Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

Продължителна FIX активност до 18 месеца

Едноетапна FIX активност за умерено тежки (N=10) и тежки (N=44) пациенти, инфузирани с етранакоген дезапарвовек (AAV5-Padua hFIX) в доза 2x10¹³ gc/kg във фаза 3 изпитване HOPE-B. Този анализ включва пациенти със и без AAV5 неутрализиращи антитела (NAbs).

Подобна FIX активност (%) за субекти със и без предварително съществуващи NAbs към AAV5

Активност на FIX в едно състояние в началото и 18 месеца след инфузията за пациенти със и без съществуващи AAV5 NAbs. С антитела се определя като титър, по-голям от границата на откриване (LOD). Без антитела се определя като с титър по-малък или равен на LOD.

Профилът на безопасност за етранакоген дезапарвовек на 18-ия месец е в съответствие с представените по-рано данни. Най-честите свързани с лечението нежелани събития (TRAE), възникващи при повече от 10% от пациентите, са повишаване на ALT (17%), главоболие (15%), грипоподобно заболяване (13%) и реакции, свързани с инфузията (13%) ).