Връзка между трансгенно произведения FVIII и нивата на кървене 2 години след трансфер на ген с Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати от Gener8-1
Акценти от 30-ия конгрес на ISTH

Връзка между трансгенно произведения FVIII и нивата на кървене 2 години след трансфер на ген с Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати от Gener8-1

Представено от: Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath, Факултет по здравни науки-Университет на Witwatersrand и Национална здравна лабораторна служба, Йоханесбург, Южна Африка

Дж. Махлангу1, Х. Шамбост2, С. Чоу3, А. Дън4, А. фон Дригалски5, Р. Качмарек6, Г. Кенет7, М. Лафан8, А. Левит9, Б. Мадан10, Дж. Мейсън11, Й. Олденбург12, М. Озело13, Ф. Пейванди14, Д. Куон15, М. Рединг16, С. Шапиро17, Х. Ю18, Т. Робинсън18, С. Тръба19

1Университет на Witwatersrand, Национална здравна лабораторна служба и Център за цялостна грижа за хемофилия, Академична болница Charlotte Maxeke Johannesburg, Йоханесбург, Гаутенг, Южна Африка
2APHM, Отделение по педиатрична хематологична онкология, Детска болница La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Марсилия, Прованс-Алпи-Лазурен бряг, Франция
3Отделение по хематология, Катедра по вътрешни болести, Национална тайванска университетска болница, Тайпе, Кийлунг, Тайван (Република Китай)
4Национално детско болнично отделение по хематология, онкология и трансплантация на костен мозък и Медицински колеж на Държавния университет в Охайо, Кълъмбъс, Охайо, Съединени щати
5Отдел по хематология/онкология, Катедра по медицина, Калифорнийски университет Сан Диего, Сан Диего, Калифорния, Съединени щати
6Медицински факултет на университета в Индиана, Център за педиатрични изследвания IUPUI-Wells и Институт по имунология и експериментална терапия Hirszfeld, Индианаполис, Индиана, Съединени щати
7Медицински център Шеба и университет в Тел Авив, Тел Авив, Тел Авив, Израел
8Център по хематология, Imperial College London, Лондон, Англия, Обединеното кралство
9Калифорнийски университет в Сан Франциско, Сан Франциско, Калифорния, Съединени щати
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Лондон, Англия, Обединеното кралство
11Център за хемофилия в Куинсланд, Кралска болница в Бризбейн и Женска болница и Университет на Куинсланд, Бризбейн, Куинсланд, Австралия
12Институт по експериментална хематология и трансфузионна медицина и Център за редки болести, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Германия
13Hemocentro UNICAMP, Катедра по вътрешна медицина, Факултет по медицински науки, Университет на Кампинас, Кампинас, Сао Пауло, Бразилия
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center и Fondazione Luigi Villa, и Катедра по патофизиология и трансплантация, Università degli Studi di Milano, Милано, Ломбардия, Италия
15Ортопедичен център за лечение на хемофилия, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ
16Център за нарушения на кървенето и съсирването, Университет на Минесота, Минеаполис, Минесота, Съединени щати
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Оксфордски университет и Oxford National Institute for Health Research Център за биомедицински изследвания, Оксфорд, Англия, Обединеното кралство
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Новато, Калифорния, Съединени щати

19Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, Съединени щати

Ключови точки от данни

Valoctocogene Roxaparvovec Резюме за безопасност за година 2
Годишна честота на лекувано кървене/използване на FVIII

Резултатите от проучване фаза 3 GENEr8-1 при пациенти с хемофилия А, лекувани с валоктокоген роксапарвовек, показват постоянно намаляване на лекуваните кръвоизливи/година и годишно използване на FVIII от година 1 до година 2 в сравнение с изходното ниво. Базовите стойности са от 6-месечния проспективен период на събиране на данни в неинтервенционалното проучване BMN 270-902.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL