Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични условия
Акценти от 28-ия годишен конгрес на ESGCT

Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични настройки.

Джузепе Ронзити, д-р
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Ключови точки от данни

Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични условия

(A) Ефикасността на трансгенна експресия с помощта на AAV вектори може да бъде намалена поради вродения имунитет. (B) В това доказателство за концептуално проучване, включващо нечовешки примати с анти-AAV антитела, ендопептидираната имлифидаза (IdeS) беше използвана, за да се определи дали разграждането на циркулиращия IgG може да подобри AAV-медиираната експресия на hFIX.

Подобрена ефикасност на генната терапия при серопозитивни нечовекоподобни примати с IdeS

При нечовекоподобни примати, лекувани с AAV8, съдържащ FIX, експресията на hFIX в плазмата е значително по-висока при животно, лекувано с IdeS, в сравнение с такова без лечение с IdeS. Тези резултати предполагат, че системното разграждане на IgG може да позволи генна терапия с AAV вектори при серо-позитивни пациенти с хемофилия, както и повторно приложение при по-рано лекувани пациенти с намаляваща експресия на фактор.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL