Изпитвания за хемофилия през двадесет и първи век: определяне на важните резултати за пациента

Изпитвания за хемофилия през двадесет и първи век: определяне на важните резултати за пациента

Изследвания и практики при тромбоза и хемостаза (Пролет 2019) кн. 379, № 20, с. 184 Конкле, Барбара А.; Скинър, Марк; Йорио, Алфонсо

Последните пет десетилетия бяха белязани от значителен напредък в грижата за хемофилия, която се разшири и включва не заместващи терапии и наближаващата наличност на генна терапия. Този напредък обаче дава основание за по-нов поглед върху мерките за резултат, използвани за оценка на факторните заместителни терапии в клиничните проучвания, а именно нивото на факторната активност и годишната честота на кървене. Тези крайни точки трябва да бъдат преразгледани не само в контекста на новите стратегии за лечение на хемофилия, но и от гледна точка на неотдавнашен нов акцент върху перспективите на пациента, свързани с оцеляването, функционалното състояние и качеството на живот. Избирането и измерването на важни за пациента резултати, за които често се съобщава пациент, се превръща в критична стъпка в процеса на клинично изпитване. Изследователската общност признава, че пациентите виждат проблеми през различна леща от клиницисти, производители и други заинтересовани страни; тя отдава значение на техния поглед върху изследователския дизайн, както и на тяхното реално участие. Важното за пациентите са резултатите, които обхващат целия цикъл на грижи: оцеляване, функционален статус и качество на живот.

Уебвръзка