Многогодишно проследяване на AAV5-hFVIII-SQ генната терапия за хемофилия А

Многогодишно проследяване на AAV5-hFVIII-SQ генната терапия за хемофилия А

Pasi KJ, et al. N Engl J Med, 2020 г. 2 януари; 382 (1): 29-40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.