Как да обсъждаме генната терапия за хемофилия? Перспектива на пациента и лекаря

Как да обсъждаме генната терапия за хемофилия? Перспектива на пациента и лекаря

хемофилия (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Ключ, НС; и др.

Въпреки че генната терапия може да революционизира лечението на хора с хемофилия, като намали риска от кървене, като същевременно намали или отмени необходимостта от прилагане на екзогенни фактори, изследователите казват, че е важно както лекарите, така и пациентите да разполагат с източници на ясна и достоверна информация, за да обсъдят и двете рискове и ползи от лечението. Изследвания, включващи адено-асоциирана вирусна (AAV) вектор-медиирана генна терапия, показват подобрение на нивата на ендогенния фактор за продължителни периоди, значително намаляване на годишните скорости на кървене, по-ниска употреба на екзогенни фактори и положителен профил на безопасност. Важно е обаче лекарите да подчертаят, че изследванията продължават и остават пропуски в доказателствата, като дългосрочни профили на безопасност. Освен това, ключови групи пациенти - включително деца и юноши, тези с чернодробна или бъбречна дисфункция и тези с предишна анамнеза за факторни инхибитори или вече съществуващи неутрализиращи AAV антитела - могат да бъдат изключени при критериите за допустимост за изпитвания с генна терапия.

Уебвръзка