Засилена фактор IX активност след прилагане на AAV5-R338L "Padua" фактор IX срещу AAV5 WT човешки фактор IX в NHP

Засилена фактор IX активност след прилагане на AAV5-R338L "Padua" фактор IX срещу AAV5 WT човешки фактор IX в NHP

Spronck EA, et al. Подобрена активност на фактор IX след прилагане на AAV5-R338L "Padua" фактор IX срещу AAV5 WT човешки фактор IX в NHP. Mol Ther Methods Clin Dev, 2019; 15: 221-231.