Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове
Акценти от 28-ия годишен конгрес на ESGCT

Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове

Д Чезана1, Калабрия1, Л Рудилосо1, P Gallina1, Г Спиноци1, А Маняни2, М Пузолес3, Ф Фумагали1, V Калби1, М. Вицел4, Ф. Д. Бушман5, Канторе1, Н Тейлър3, VS Цимерман3, Клайн4, Фишер2, М Кавацана2, Е шест2, А Айути1, Л Налдини1, Е Монтини1

1Институт за генна терапия в Сан Рафаеле (HSR-TIGET)

2Лаборатория по човешка лимфохемапоеза, INSERM, Франция

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Франция

4Детска болница д-р фон Хаунер, LMU, Германия

5Катедра по микробиология, UPenn, САЩ

Ключови точки от данни

Извличане на IS от безклетъчна ДНК, пречистена от телесни течности

Безклетъчна ДНК (cfDNA) се освобождава в кръвта от здрави, възпалени или болни клетки на твърди органи (като черен дроб или тимус), подложени на апоптоза или некроза. Генетичните промени в пречистената cfDNA, включително сайтове за векторно-геномна интеграция (IS) от трансдуцирани клетки, могат да бъдат открити чрез секвениране на място за интегриране на течна биопсия (LiBIS-seq).

Характеризиране на профила на интеграция на Lentivirus (LV) при хемофилични кучета

Три възрастни хемофилни кучета (O21, M57 и O59) получиха еднократна инжекция на LVs, експресиращи различни версии на кучешка коагулация FIX. За всяко куче, cfDNA се пречиства от кръвен серум, събран в 7-8 различни времеви точки, започвайки от 30 до 532 дни след инжектирането. Тази графика показва приблизителния размер на популацията на маркирани клетъчни клонове, допринасящи за споделените IS с течение на времето при кучета M57 и O59.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL