Стивън У. Пайп, д-р
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Доклад за безопасност на черния дроб от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B при възрастни с хемофилия В

М. Шмид1, GR Foster2, М. Копънс3, Х. Томсен1, Д. Купър4, Р. Долметч4, Е. К. Сойер4, Л. Хейджинк5, SW тръба6

1GeneWerk GmbH, Хайделберг, Германия

2Център на черния дроб Barts, Лондонски университет „Queen Mary“, Лондон, Великобритания

3Университетски медицински център на Амстердам, Амстердам, Холандия

4uniQure Inc, Лексингтън, САЩ

5uniQure BV, Амстердам, Холандия

6Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ

Ключови точки от данни

  • 69-годишен, бял неиспаноядски мъж с умерено тежка хемофилия В
  • 1980 г.-Диагностициран с HBV (+ve за анти-HBs и анти-HBc и анти-HBe антитела)
  • 1983 г.-Диагностициран с не-А/не-N хепатит
  • 2003 г.-Потвърден положителен резултат за HCV при налични тестове
  • 2015 г.-Оценено за ерадикационна терапия с HCV, генотип 1а, без значителна фиброза (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015 г.-Лекуван с паритапревир/омбитасвир/ритонавир, дасабувир и рибавирин; постигане на устойчив вирусологичен отговор
  • Социална история, известна с предишно пушене, консумация на алкохол от 0-2 единици/седмица
  • Фамилна история, известна с рак

Свързана с черния дроб анамнеза за пациент с хемофилия В в проучването HOPE-B, който е имал хепатоцелуларен карцином, докато е участвал в проучването. Медицинската му история съдържа няколко рискови фактора за развитието на HCC, включително хепатит В и С, напреднала възраст и консумация на алкохол.

Обобщение на молекулярните анализи на HCC
На 1 година след инфузията, по протокол ултразвук открива субкапсуларна чернодробна лезия. Тази таблица обобщава последващия анализ на мястото на молекулярна интеграция и секвенирането на целия геном, извършен върху резецирана туморна тъкан, включително очакваните находки, ако HCC е бил зависим от (колона 1) или независим от (колона 2) AAV интеграция. Действителните резултати от анализите са показани в колона 3.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL