Лентивирусна генна терапия на черния дроб за хемофилия и извън нея
Акценти от 28-ия годишен конгрес на ESGCT

Лентивирусна генна терапия на черния дроб за хемофилия и извън нея

Алесио Канторе, д-р
Институт за генна терапия в Сан Рафаеле Телетон
Университет Vita-Salute San Raffaele
Милано, Италия

Ключови точки от данни

Лентивирусен вектор (LV) за чернодробна генна терапия

Конструкцията на лентивирусните вектори, предназначена за чернодробно насочена генна терапия и използвана за пакетиране на човешки FIX или FVIII трансгени, които са били инфузирани в нечовешки примати, за да се трансдуцират хепатоцити с вектор-трансгенна конструкция.

Нормална до наднормална активност на човешкия коагулационен фактор в NHP

Експресията на hFIX и hFVIII в нечовекоподобни примати, инфузирани с лентивирусен вектор, съдържащ съответния трансген. LV-FIX вектор-трансгенът се влива в дози от 2.5 х 10-9 TU/kg (n = 1) и 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII вектор-трансгенна конструкция се влива в дози от 1 х 10-9 TU/kg (n = 2) и 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL