Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия

Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокогена Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия A

Андрю Д. Левит, доктор по медицина1, Барбара А. Конкле, д-р2,3, Kimo Stine, д-р4, Нейтън Висвешвар, д-р5, Томас Дж. Харингтън, д-р6, Адам Гиермаш, д-р, д-р7, Стивън Аркин, д-р8, Ани Фанг, д-р, д-р9, Франк Плонски, RN, MA8, Лин Смит, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Грегъри Ди Русо, д-р8, Bettina M Cockroft, MD11, Джеръми Рупон, д-р10 и Дидие Руй, д-р, д-р11

1Калифорнийски университет, Сан Франциско, Калифорния

2Университет във Вашингтон, Сиатъл, Вашингтон

3Университет във Вашингтон, Вашингтонски център за кръвоизливи, Сиатъл, Вашингтон

4UAMS в детска болница в Арканзас, Литъл Рок, AR

5Университет на Южна Флорида, Тампа, Флорида

6Медицински факултет на Университета в Маями, Маями, Флорида

7Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния

8Pfizer Inc, Кеймбридж, Масачузетс

9Pfizer Inc, Ню Йорк, Ню Йорк

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Бризбейн, Калифорния

Ключови точки от данни

УЧА ДИЗАЙН

Проучването фаза 1/2 за SB-525 е повишаване на дозата, 4-дозов кохортен дизайн, с 2 участника при всяка от по-ниските дози и 5 участника при най-високата доза, 3 х 1013 vg / kg. Продължителността на проследяване варира от 1 до 3 години след инфузията, с изключение на 1 участник в кохорта 3 (1 х 1013 vg / kg), които преждевременно са прекратили проучването (загубени за проследяване).

ВДИГАНЕ НА АЛТ В КОХОРТА 4 (3 x 1013 vg / kg)

Повишаването на ALT беше най-честото нежелано събитие, което се наблюдава при 5 от 11-те участника и 4 от 5-те участника при най-високата доза в кохорта 4. Тези 4 участници са лекувани със стероиди за продължителност от 6 до 16 седмици. Второ повишаване на ALT се наблюдава при 3 от тези 4 участника.

ЕФЕКТИВНОСТ ЗА КОГОРТА 4

FVIII активност, използваща хромогенния анализ за 5-те участници в кохорта 4, кохорта с най-висока доза. Проследяването след инфузия варира от 52 до 82 седмици. За седмици 9-52 средната активност на FVIII е 56.9%, а средната стойност е 70.4% (както е определено за 4 от 5 кохорти 4 участника с оценка на 52 седмици).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари