Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия

Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия

Барбара А. Конкле, д.м.1,2, Donna Coffin, MSc3, Мейс Накаш1, Робърт Кларк4, Линдзи Джордж, д-р5, Алфонсо Йорио, д-р, д-р6, Волфганг А. Мисбах, д-р7, Брайън О'Махони8, Флора Пейванди9,10, Стивън У. Пайп, д-р11, Адриан Квартел12, Д-р Айлийн К Сойер13, Марк W Скинър, JD14, Бартоломей Дж. Тортела, доктор по медицина, MBA15, Кристал Уотсън, BS16, Леонард А. Валентино, д.м.н.17, Иън Уинбърн18, Джони Махлангу19и д-р Глен Ф. Пиърс20

1Световна федерация по хемофилия, Монреал, QC, Канада

2Университет във Вашингтон, Вашингтонски център за кръвоизливи, Сиатъл, Вашингтон

3Световна федерация по хемофилия, Монреал, QC, Канада

4Международно общество по тромбоза и хемостаза, Inc, Carrboro

5Детската болница във Филаделфия, Филаделфия, Пенсилвания

6Университет Макмастър, Онтарио, Канада

7Център за хемофилия, Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

8Ирландско общество за хемофилия, Дъблин, Ирландия

9Angelo Bianchi Bonomi Център за хемофилия и тромбоза, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милано, Италия

10Angelo Bianchi Bonomi Център за хемофилия и тромбоза, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милано, Италия

11Педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Новато

13uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс

14Institute for Policy Advancement Ltd, Вашингтон, окръг Колумбия

15Spark Therapeutics, Филаделфия, Пенсилвания

16Американска мрежа за тромбоза и хемостаза, Decatur, GA

17Национална фондация за хемофилия (НХФ), Ню Йорк

18Pfizer Inc, Ню Йорк

19Център за цялостни грижи за хемофилия, Факултет по здравни науки, Университет на Витватерсранд и NHLS, Йоханесбург Север, Южна Африка

20Световна федерация по хемофилия, Ла Хола, Калифорния

Ключови точки от данни

ПРОЕКТИРАНЕ НА ПРОУЧВАНЕ НА ФАЗА I / II

Следвайки насоките на Европейската агенция по лекарствата (EMA) и Американската администрация по храните и лекарствата (FDA), WFH GTR SC разработи този основен набор от данни, които да бъдат събрани за всички пациенти с хемофилия, които получават генна терапия. Събирането на данни ще се изисква тримесечно по време на първата година инфузия след генна терапия и ежегодно след това, през целия живот на пациента. Обхватът на HTC започна през август 2020 г. с посещения за започване, започващи през октомври 2020 г. Регистърът ще стартира през януари 2021 г.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари