AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

Франк У. Г. Лийбик, д-р, д-р1, Д-р Карина Мейер, д-р2, Michiel Coppens, MD3, Петер Кампман, д-р4, Робърт Кламрот, д-р, д-р5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Д-р Джанкарло Кастаман7, Ерхард Зайфрид, д-р, д-р8, Йоахим Швабле9, Халвард Бьониг1,10, Д-р Айлийн К. К. Сойер11и Волфганг А. Мисбах, д-р12

1Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

2Катедра по хематология, Университет в Гронинген, Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия

3Университетски медицински център на Амстердам, Амстердамски университет, Амстердам, Холандия

4Rigshospitalet, Копенхаген, Дания

5Отделение за вътрешни болести, съдова медицина и хемостазеология, Вивантес Клиникум им Фридрихсхайн, Берлин, Германия

6Van Creveldkliniek, Университетски медицински център Утрехт, Университет Утрехт, Утрехт, Холандия

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

8Институт Франкфурт, Германска служба за кръвен червен кръст Баден Вюртемберг-Хесен, Франкфурт, Германия

9Институт Франкфурт, Германска служба за кръвен червен кръст Баден-Вюртемберг-Хесен, Франкфурт, Германия

10Медицински факултет на Университета във Вашингтон, Сиатъл, Вашингтон

11uniQure Inc., Лексингтън, Масачузетс

12Universitatsklinikum Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

ПРОЕКТИРАНЕ НА ПРОУЧВАНЕ НА ФАЗА I / II

Точки за данни

Тази цифра обобщава дизайна на изследването за проучване фаза 1/2 на AMT-060. Изследването е отворено с повишаване на дозата. Кохорта 1 (n = 5) получи еднократна инфузия в доза 5x1012 gc / kg и кохорта 2 (n = 5) получават еднократна инфузия в доза 2х1013 gc / kg. Продължителността на проследяването е 5 години за кохорта 1 и 4.5 години за кохорта 2.

Изображение

По време на 5 години (кохорта 1) и 4.5 години (кохорта 2) проследяване, средната ендогенна FIX активност е 5.2% (95% ДИ 2.0–8.4) в кохорта 1 и 7.4% (95% ДИ 4.2–10.6) в кохортата 2. FIX активността зависи от дозата и е стабилна по време на периода на проследяване и за двете кохорти. Стойностите в скоби представляват средна FIX активност във времето. Включени са само стойности най-малко 10 дни след последното приложение на FIX концентрат.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари