Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Анет фон Дригалски, д-р, Pharm D1, Адам Гиермаш, д-р, д-р2, Д-р Джанкарло Кастаман3, Найджъл С. Кий, д -р4,5, Сюзън У. Латимор, RN6, Франк WG Leebeek, д-р, доктор7, Волфганг А. Мисбах, д-р8, Майкъл Рехт, д-р, д-р9, Естебан Гомес, д-р10, Робърт Гут, д-р, д-р11и Стивън У. Пайп, д-р12

1Катедра по медицина, Отдел по хематология / онкология, UC San Diego Health, Сан Диего, Калифорния

2Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

4Университет на Северна Каролина в Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Отдел по хематология, Университет на Северна Каролина в Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR

7Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

8Център за хемофилия, Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

9Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR

10Детска болница Финикс, Финикс, Аризона

11uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс

12Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

Ключови точки от данни

Изображение

Клиничното изпитване фаза 2В за AMT-061 (етранакоген дезапарвовец) е проектирано като отворено проучване с едно рамо. Единична доза AAV5-Padua hFIX се влива при 3 участника в доза 2х1013 gc / kg. Основната крайна точка е FIX активност на 6 седмици, а продължителността на проследяването е 5 години. Съществуващите неутрализиращи антитела срещу AAV5 не са критерий за изключване.

Изображение

Първичната крайна точка на FIX активност ≥ 5% на 6 седмици след инфузията е постигната при всичките 3 участника. Средната FIX активност за 2 години е била 44.2%, а FIX активността е била стабилна от 1 до 2 година. За 2 години 2 или 3 участници не са имали кървене или употреба на FIX концентрат. Третият участник е получил 2 вливания на FIX заместителна терапия за 1 съмнение и 1 потвърдено кървене.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари