Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Анет фон Дригалски, д-р, Pharm D1, Адам Гиермаш, д-р, д-р2, Д-р Джанкарло Кастаман3, Найджъл С. Кий, д -р4,5, Сюзън У. Латимор, RN6, Франк WG Leebeek, д-р, доктор7, Волфганг А. Мисбах, д-р8, Майкъл Рехт, д-р, д-р9, Естебан Гомес, д-р10, Робърт Гут, д-р, д-р11и Стивън У. Пайп, д-р12

1Катедра по медицина, Отдел по хематология / онкология, UC San Diego Health, Сан Диего, Калифорния

2Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

4Университет на Северна Каролина в Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Отдел по хематология, Университет на Северна Каролина в Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR

7Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

8Център за хемофилия, Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

9Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR

10Детска болница Финикс, Финикс, Аризона

11uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс

12Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

Ключови точки от данни

Изображение

Клиничното изпитване фаза 2В за AMT-061 (етранакоген дезапарвовец) е проектирано като отворено проучване с едно рамо. Единична доза AAV5-Padua hFIX се влива при 3 участника в доза 2х1013 gc / kg. Основната крайна точка е FIX активност на 6 седмици, а продължителността на проследяването е 5 години. Съществуващите неутрализиращи антитела срещу AAV5 не са критерий за изключване.

Изображение

Първичната крайна точка на FIX активност ≥ 5% на 6 седмици след инфузията е постигната при всичките 3 участника. Средната FIX активност за 2 години е била 44.2%, а FIX активността е била стабилна от 1 до 2 година. За 2 години 2 или 3 участници не са имали кървене или употреба на FIX концентрат. Третият участник е получил 2 вливания на FIX заместителна терапия за 1 съмнение и 1 потвърдено кървене.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL