Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

Стивън У. Пайп, д-р1, Франческа Феранте, д-р2, Мюриел Рейс3, Сара Вигман4, Клаудия Ланге5, Мануела Браун5и Лиза А. Майкълс6

1Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

2Байер, Базел, Швейцария

3Байер, Сао Пауло, Бразилия

4Байер, Вупертал, Германия

5Байер, Берлин, Германия

6Байер, Уипани, Ню Джърси

Ключови точки от данни

Изображение

В продължаваща фаза 1/2, отворено проучване за определяне на дозата, допустимите пациенти са включени последователно в три дозови кохорти (0.5, 1 и 2 х 1013 gc / kg), за да получат единична интравенозна инфузия на BAY 2599023, с минимум двама пациенти на доза. Пациентите ще бъдат проследявани общо 5 години, за да се оцени безопасността и ефикасността.

Изображение

Тази цифра обобщава отговора на FVIII (с помощта на хромогенния анализ) за пациенти, получаващи единична инфузия на BAY 2599023 до прекъсването на данните от 26 октомври 2020 г. 6-те пациенти, дозирани в 3-те кохорти, показват зависим от дозата, устойчив FVIII израз над 40 –80 седмици проследяване.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL