Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII
Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH

Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

Стивън У. Пайп, д-р1, Франческа Феранте, д-р2, Мюриел Рейс3, Сара Вигман4, Клаудия Ланге5, Мануела Браун5и Лиза А. Майкълс6

1Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

2Байер, Базел, Швейцария

3Байер, Сао Пауло, Бразилия

4Байер, Вупертал, Германия

5Байер, Берлин, Германия

6Байер, Уипани, Ню Джърси

Ключови точки от данни

Изображение

В продължаваща фаза 1/2, отворено проучване за определяне на дозата, допустимите пациенти са включени последователно в три дозови кохорти (0.5, 1 и 2 х 1013 gc / kg), за да получат единична интравенозна инфузия на BAY 2599023, с минимум двама пациенти на доза. Пациентите ще бъдат проследявани общо 5 години, за да се оцени безопасността и ефикасността.

Изображение

Тази цифра обобщава отговора на FVIII (с помощта на хромогенния анализ) за пациенти, получаващи единична инфузия на BAY 2599023 до прекъсването на данните от 26 октомври 2020 г. 6-те пациенти, дозирани в 3-те кохорти, показват зависим от дозата, устойчив FVIII израз над 40 –80 седмици проследяване.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари