Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)
Акценти от 14-ия годишен конгрес на EAHAD

Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални FIX нива на активност при пациенти с тежка хемофилия В (HB)
(Проучване B-AMAZE)

Пратима Чаудари,1,2 Сюзън Шапиро,3 Майк Макрис,4 Джилиън Евънс,5 Сара Бойс,6 Кейт Толкс,7 Гери Долан,8 Улрике Рейс,9 Марк Филипс,1,2 Ан Ридел,1 Мария Рита Пералта,1 Мишел Куей,2 Тед Тъдънъм,1 Андрю Смит,10 Алисън Лонг,10 Джули Кроп,10 Амит Натвани1,2

1Катрин Дорманди Център за хемофилия и тромбоза, Royal Free Hospital, Лондон, Великобритания

2Университетски колеж Лондон, Лондон, Великобритания

3Център за хемофилия в Оксфорд, Оксфорд, Великобритания

4Университет в Шефилд, Шефилд, Великобритания

5Болница Кент и Кентърбъри, Кентърбъри, Великобритания

6Университетска болница Саутхемптън, Саутхемптън, Великобритания

7Център за цялостни грижи в Нюкасъл за хемофилия, Нюкасъл, Великобритания

8Болница „Свети Тома и Гай“, Лондон, Великобритания

9St Jude Children's Research, Мемфис, Тенеси, САЩ

10Freeline, Stevenage, Великобритания

Ключови точки от данни

Уча дизайн

aПреди това се съобщаваше като 4.5e11vg / kg; bПреди това се съобщаваше като 1.5e12vg / kg;
cПреди това се съобщаваше като 7.5e11vg / kg; dПреди това се съобщаваше като 9.75e11vg / kg 

За оценка на безопасността и ефикасността на FLT180a е използван адаптивен режим на дозиране, като се започне с 2 пациенти с най-ниската доза от 3.8 х 1011 vg / kg и коригиране на следващите дози за оптимизиране на FIX експресията, като същевременно минимизира риска от тромбоза. Дозата за последната кохорта, Кохорта 4, беше 8.32 х 1011 vg / kg. Процедурите за имунна супресия се развиват по време на изпитването, което води до профилактичен режим на имунна супресия, който включва такролимус в Кохорта 4.

FIX Дейност

FIX активност, базирана на едноетапния анализ за 4-те субекта в Кохорта 4 през първите 6 месеца след лечение с AAVS3 вектор и FIX-Падуа трансген. Пиковата активност на FIX е 150-250% и се наблюдава между 50 и 140 дни след инфузията. При 3 от 4 субекта нивата на FIX са останали над 100%.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари