Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия
Акценти от 63-та годишна среща на ASH

Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Бен Дж. Самелсън-Джоунс, д-р, д-р1, Спенсър К. Съливан, д-р2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Адам Гиермаш, д-р, д-р4, Линдзи А. Джордж, д-р1,5, Джонатан М. Дюкор, MD, MPH6, Джером М. Тейтел, д-р, FRCPC7, Катрин Е. Макгуин, д-р8, Аманда О'Брайън9*, Иън Уинбърн, MBBS, PhD, MRCS10 *, Лин М Смит, MBA9*, Амит Чхабра, MBBS, MPH11и Джеръми Рупон, д-р9

1Детската болница на Филаделфия, Филаделфия, Пенсилвания
2Център за напреднала медицина в Мисисипи, Медисън, MS
3Клетъчни и молекулярни терапии, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Австралия
4Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния
5Медицинското училище на Перелман в Университета на Пенсилвания, Филаделфия, Пенсилвания
6Център за лечение на хемофилия, UC Davis, Сакраменто, Калифорния
7Университет на Торонто, болница "Св. Михаил", Торонто, Канада
8Колумбийски университет, Ню Йорк, Ню Йорк
9Pfizer Inc, Collegeville, Пенсилвания
10Pfizer Ltd, Тадуърт, Съри, Обединеното кралство
11Pfizer Inc, Ню Йорк, Ню Йорк

Ключови точки от данни

FIX активност с течение на времето след инфузия на Fidanacogene Elaparvovec

FIX активност (към крайната дата декември 2020 г.) за 15-те участници във фаза 1/2 клинично изпитване на fidanacogene elaparvovec, които са получили доза от 5e11 vg/kg. Активността на FIX се определя с помощта на централния лабораторен Actin FSL-базиран едноетапен анализ на съсирването. Средните нива на FIX активност са останали в диапазона на тежестта на леката хемофилия: 22.8%, година 1 (n = 15); 25.4%, година 2 (n = 14); 22.9%, година 3 (n = 14); 24.9%, година 4 (n = 9); и 19.8%, година 5 (n = 7).

ABR с течение на времето след инфузия на Fidanacogene Elaparvovec

ABR за 14 от 15 участници от фаза 1/2, участвали в дългосрочното проследяващо проучване. Само 9 и 5 участници са достигнали съответно 5-годишния и 6-годишния период на проследяване. След инфузията преди вектор средният ABR варира от 0.1–0.9 годишно в хода на проследяването и нито един от участниците не е възобновил профилактиката на FIX.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL