Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze
Акценти от 63-та годишна среща на ASH

Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze

Пратима Чоудари1,2, Сюзън Шапиро, магистър, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Майк Макрис, д-р5, Джилиан Евънс6, Сара Бойс7, Кейт говори8, Гери Долан, MBChB, FRCP, FRCPath9, Улрике Рейс10 *, Марк Филипс1,2, Ан Ридел1, Мария Рита Пералта1, Мишел Куей2, Тед Тъдънам1*, Алисън Лонг11, Джули Кроп11и д-р Амит Натвани1,2

1Център за хемофилия и тромбоза на Катрин Дорманди, Royal Free Hospital, Лондон, Обединеното кралство
2University College London, Лондон, Обединеното кралство
3Университетски болници в Оксфорд, Оксфорд, Обединеното кралство
4Оксфордския университет, Оксфорд, Обединеното кралство
5Университет на Шефилд, Шефилд, Обединеното кралство
6Болница Кент и Кентърбъри, Кентърбъри, Обединеното кралство
7Университетска болница Саутхемптън, Саутхемптън, Обединеното кралство
8Нюкасъл Ъпон Тайн Hospitals NHS Foundation Trust, Нюкасъл Ъпон Тайн, GBR
9Център за хемостаза и тромбоза, тръст на NHS Foundation Guy's and St Thomas, Лондон, Обединеното кралство
10Детска изследователска болница Сейнт Джуд, Мемфис, Тенеси
11Freeline, Stevenage, Обединеното кралство

Ключови точки от данни

Адаптивен дизайн на дозиране за B-AMAZE

Дизайнът на проучването за проучването B-AMAZE включва адаптивен формат за улесняване на идентифицирането на оптималната доза на вектора FLT180a AAV, която ще доведе до стабилни нива на FIX от 50-150% от нормалния диапазон при пациенти с умерена до тежка хемофилия B в продължение на 26 седмичен период на обучение. Дизайнът на изследването включва също профилактична имуносупресия с преднизолон за минимизиране на трансаминита. Такролимус беше добавен към профилактичния режим за доза 4 кохорта.

Дозозависим отговор на FIX на лечението

Отговорът на FIX при 10 участници и 4 дозови кохорти за B-AMAZE демонстрира зависимост от дозата. Средната (диапазон) продължителност на проследяването е 27.2 (19.1–42.4) месеца. Девет от десет участници не са получили FIX профилактика след лечение с FLT180a. Един пациент загуби експресия на FIX след трансаминит. От 9-те участници с продължителна експресия, 1 получи травматично кървене, изискващо вливане на FIX, и нямаше спонтанно кървене, изискващо вливане на FIX.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL