Стивън У. Пайп, д-р
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Еволюцията на векторна генна терапия с AAV продължава при хемофилия. Ще отговорят ли уникалните характеристики на BAY 2599023 на изключителните нужди?

SW тръба1, C. Hay2, J. Sheehan3, Т. Лисичков4, М. Копънс5, Х. Айхлер6, С. Вайгман7, Ф. Феранте8

1Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ

2Катедра по хематология на университета в Манчестър, Манчестър, Великобритания

3Университет на Уисконсин - Медисън, Медисън, САЩ

4Национална специализирана болница за активно лечение на хематологични заболявания, София, България

5Университетски медицински центрове в Амстердам, Амстердамски университет, Амстердам, Холандия

6Институт по клинична хемостазеология и трансфузионна медицина, Университет Саарланд, Хомбург, Германия

7Байер, Вупертал, Германия

8Байер, Базел, Швейцария

Ключови точки от данни

Проектиране на проучване фаза 1/2

Критерии за включване, кохортно дозиране и крайни точки на проучването за текущата фаза 1/2 BAY2599023 проучване за определяне на дозата. Мъжете с тежка хемофилия А, без известна анамнеза за инхибитори на FVIII, титър на неутрализиращо антитяло AAVhu37 ≤ 5 и> 150 дни експозиция на продукти на FVIII бяха включени последователно в три дозови кохорти, за да получат еднократна интравенозна инфузия на BAY2599023, с поне двама пациенти на всеки ниво на дозата (пациентите, които ще бъдат записани в кохорта 4, ще получат 4 × 1013 генни копия/kg).

Експресия на фактор FVIII след инфузия на BAY2599023

Нива на експресия на FVIII след инфузия на трансген с първите 3 дози при общо 8 пациенти. При прекъсване на данните, 21 май 2021 г., бяха налични нива на FVIII, изтрити от хромогенен В-домейн, за период, вариращ от 12 седмици за Пациент 8 до 100 седмици за Пациент 2. Дозова реакция се наблюдава от кохорта 1 до кохорта 3, с поддържани нива на FVIII за период до> 23 месеца. Нито един от пациентите не съобщи за спонтанни кръвоизливи или други кръвоизливи, изискващи лечение, след като бяха постигнати защитни нива на FVIII> 11 IU/dL.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепен от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL