Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В
Акценти от 14-ия годишен конгрес на EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Анет фон Дригалски, д-р, PharmD1, Адам Гиермаш, д-р, д-р2, Д-р Джанкарло Кастаман3, Найджъл С. Ключ, MBChB4, Сюзън У. Латимор, RN5, Франк WG Leebeek, д-р6, Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р7, Майкъл Рехт, д-р, д-р5, Естебан Гомес, д-р8, Робърт Гут, д-р, д-р9и Стивън У. Пайп, д-р10

1Калифорнийски университет в Сан Диего, Ла Хола, Калифорния, САЩ

2Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния, САЩ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

5Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, САЩ

6Медицински център на университета Еразъм, Ротердам, Холандия

7Университетска болница Франкфурт, Германия

8Детска болница Финикс, Финикс, САЩ

9uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс, САЩ

10Университет в Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

Ключови точки от данни

FIX Дейност след AAV5-Падуа hFIX Vector Infusion

След вливане на 2x1013 gc / kg, първичната крайна точка на FIX активност ≥ 5% на 6 седмици след инфузията е постигната при всичките 3 участника. Средната FIX активност за 2 години е била 44.2%, а FIX активността е била стабилна от 1 до 2 година.

Кървене след AAV5-Падуа hFIX векторна инфузия

За 2 години 2 от 3 участници не са имали кървене или употреба на концентрат FIX. Третият участник е използвал общо 2 вливания на заместителна терапия FIX (1 съмнение и 1 потвърдено кървене) по отделни поводи (с изключение на операцията). Всички участници остават без профилактика 2 години след инфузията.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари