Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В
Акценти от 14-ия годишен конгрес на EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Анет фон Дригалски, д-р, PharmD1, Адам Гиермаш, д-р, д-р2, Д-р Джанкарло Кастаман3, Найджъл С. Ключ, MBChB4, Сюзън У. Латимор, RN5, Франк WG Leebeek, д-р6, Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р7, Майкъл Рехт, д-р, д-р5, Естебан Гомес, д-р8, Робърт Гут, д-р, д-р9и Стивън У. Пайп, д-р10

1Калифорнийски университет в Сан Диего, Ла Хола, Калифорния, САЩ

2Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния, САЩ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

5Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, САЩ

6Медицински център на университета Еразъм, Ротердам, Холандия

7Университетска болница Франкфурт, Германия

8Детска болница Финикс, Финикс, САЩ

9uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс, САЩ

10Университет в Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

Ключови точки от данни

FIX Дейност след AAV5-Падуа hFIX Vector Infusion

След вливане на 2x1013 gc / kg, първичната крайна точка на FIX активност ≥ 5% на 6 седмици след инфузията е постигната при всичките 3 участника. Средната FIX активност за 2 години е била 44.2%, а FIX активността е била стабилна от 1 до 2 година.

Кървене след AAV5-Падуа hFIX векторна инфузия

За 2 години 2 от 3 участници не са имали кървене или употреба на концентрат FIX. Третият участник е използвал общо 2 вливания на заместителна терапия FIX (1 съмнение и 1 потвърдено кървене) по отделни поводи (с изключение на операцията). Всички участници остават без профилактика 2 години след инфузията.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL