Изясняване на механизма зад несъответствието в анализа на фактор VIII, получен от AAV
Акценти от 30-ия конгрес на ISTH

Изясняване на механизма зад несъответствието в анализа на фактор VIII, получен от AAV

Представено от: Анна Стърнбърг, д-р, Детска болница във Филаделфия, Филаделфия, Пенсилвания, Съединени щати

Стърнберг, Б. Самелсън-Джоунс, Л. Джордж1

1Детската болница на Филаделфия, Филаделфия, Пенсилвания, Съединени щати

Ключови точки от данни

2-етапно изследване на кръвосъсирването

Два експеримента предполагат, че несъответствието в анализа на FVIII е независимо от vWF. Резултатите от 2-етапния анализ на кръвосъсирването вляво показват повишената активност на получен от трансген FVIII (AAV-FVIII) в сравнение с рекомбинантен FVIII от див тип (rFVIII-WT), както и рекомбинантен FVIII с намален афинитет към vWF (rFVIII-E1682K ). Графиката вдясно показва сходството в съотношението 1-етапен анализ (OSA)/хромогенен анализ (CSA) след инфузия на AAV8-hFVIII в мишки с дефицит както на FVIII, така и на vWF, когато OSA се извършва в присъствието или отсъствието на vWF .

Сравнение на активността на AAV-FVIIIa

Сравнение на активността на AAV-FVIIIa с рекомбинантен WT-FVIIIa и варианти на рекомбинантен FVIII с повишена A2 стабилност (rFVIIIa-E1984V и rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa и rFVIIIa-WT имат сходна активност в сравнение с повишената активност в рекомбинантните варианти с повишен А2 афинитет. Тези резултати предполагат, че разликите в дисоциацията на FVIII A2 субединицата е малко вероятно да обяснят несъответствията в анализа на OSA/CSA фактора.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL