Д -р Маргарет С. Озело
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Ефикасност и безопасност на Валоктокоген Роксапарвовец Адено-свързан вирусен трансфер на гени за тежка хемофилия А: Резултати от фаза 3 GENEr8-1 опит

МЦ Озело1, J. Mahlangu2, KJ. Паси3, А. Гирмаш4, AD Leavitt5, М. Лафан6, Е. Симингтън7, DV Quon8, J.-D. Уанг9, К. Перлинк11, С. Тръба11, Б. Мадан12, NS ключ13, GF Пиърс14, Б. О'Махони15,16, Р. Качмарек17,18, А. Lawal19, М. Хуанг19, WY Уонг19, Б. Ким19, Пробна група GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Катедра по вътрешни болести, Факултет по медицински науки, Университет на Кампинас, Кампинас, Бразилия

2Център за цялостно лечение на хемофилия, Академична болница „Шарлот Максеке“ в Йоханесбург, Университет на Витватерсранд и NHLS, Йоханесбург, Южна Африка

3Бартс и Лондонското училище по медицина и стоматология, Лондон, Великобритания

4Център за лечение на хемофилия, Калифорнийски университет Дейвис, Сакраменто, САЩ

5Калифорнийски университет, Сан Франциско, САЩ

6Център по хематология, Imperial College London, Лондон, Великобритания

7Университетски болници в Кеймбридж NHS Foundation Trust, Кеймбридж, Великобритания

8Ортопедичен център за лечение на хемофилия, Лос Анджелис, САЩ

9Център за редки болести и хемофилия, Обща болница за ветерани в Тайчунг, Тайчунг, Тайван, провинция Китай

10Катедра по съдова медицина и център за хемостаза и хемофилия, Университетски болници Льовен, Льовен, Белгия

11Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, САЩ

12Фондация NHS Foundation Guy's & St. Thomas ', Лондон, Великобритания

13UNC център за изследване на кръвта, Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

14Независим консултант, La Jolla, САЩ

15Ирландско общество за хемофилия, Дъблин, Ирландия

16Тринити Колидж, Дъблин, Ирландия

17Катедра по педиатрия, Медицински факултет на Университета в Индиана, Център за педиатрични изследвания IUPUI-Wells, Индианаполис, САЩ

18Лаборатория по гликобиология, Хиршфелдов институт по имунология и експериментална терапия, Вроцлав, Полша

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, САЩ

Ключови точки от данни

FVIII дейност над 52 седмици при население на mITT

Активност на FVIII с помощта на хромогенен анализ за пациенти (N = 132) във фаза 3 GENEr8-1 Проба, лекувана с еднократна инфузия на валоктокоген роксапарвовек (6 x 1013 vg/kg). На седмици 49–52 средната (95% CI) промяна спрямо изходното ниво на активността на FVIII е 41.9 (34.1–49.7) IU/dL (P <0.001), а средната (Q1, Q3) промяна спрямо изходното ниво е 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

Вливания на ABR и FVIII/Година
Годишна норма на кървене (ABR, ляв панел) и брой инфузии на FVIII/година (десен панел) за популацията при преобръщане (n = 112) в изпитването GENEr8-1. За ABR средната (95% CI) промяна е намаление с 4.1 (-5.3 до -2.8) лекувани кръвоизливи годишно, което е намаление от 83.8% спрямо изходното ниво. Средната промяна в инфузиите на година е 134 (-144 до -124), което е спад от 98.6% спрямо изходното ниво. Пост-инфузията се определя като започваща след 4-та седмица.
Безопасност
Годишна норма на кървене (ABR, ляв панел) и брой инфузии на FVIII/година (десен панел) за популацията при преобръщане (n = 112) в изпитването GENEr8-1. За ABR средната (95% CI) промяна е намаление с 4.1 (-5.3 до -2.8) лекувани кръвоизливи годишно, което е намаление от 83.8% спрямо изходното ниво. Средната промяна в инфузиите на година е 134 (-144 до -124), което е спад от 98.6% спрямо изходното ниво. Пост-инфузията се определя като започваща след 4-та седмица.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепен от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL