Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В
Акценти от 14-ия годишен конгрес на EAHAD

Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

Steven W Pipe, доктор по медицина1, Майкъл Рехт, д-р, д-р2, Найджъл S ключ, MBChB3, Франк WG Leebeek, д-р4, Д-р Джанкарло Кастаман5, Сюзън У Латимор, RN6, Пол ван дер Валк, д-р6, Kathelijne Peerlinck, д-р, д-р7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, К. Джон Паси, д-р MBChB10, Петер Кампман, д-р11, Д-р Карина Мейер, д-р.12, Анет фон Драйгалски, д-р, PharmD13, Гай Йънг, д-р14, Седрик Херманс, д-р15, Ян Астермарк, д-р, д-р16, Робърт Кламрот, д-р, д-р17, Richard S Lemons, доктор по медицина, д -р18, Нейтън Висвешвар, д-р19, Шели Крари, д-р20, Рашид Казми, MBBS21, Емили Симингтън, MBChB22, Мигел А Ескобар, д-р23, Естебан Гомес, д-р24, Ребека Крузе-Джарес, д-р, MPH25, Адам Котовски, д.м.н.26, Дорис Куон, д-р, д-р27, Майкъл Уанг, д-р28, Алисън П Уилър, доктор по медицина29, Д-р Айлийн К Сойер30, Стефани Вервей30, Валери Колета, магистър30, Д-р Нагмана Байва, Робърт Гут, д-р, доктор по медицина30, Волфганг Мисбах, д-р, д-р31

1Университет в Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

2Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR, САЩ

3Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, NC, САЩ

4Erasmus MC, Университетски медицински център, Ротердам, Холандия

5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия

6Universitair Medisch Centrum Утрехт, Холандия

7Катедра по съдова медицина и център за хемостаза и хемофилия, Университетски болници Льовен, Льовен, Белгия

8Катедра по съдова медицина, Амстердам, Сърдечно-съдови науки, Амстердамски университетски медицински центрове, Амстердамски университет, Амстердам, Холандия

9Националният коагулационен център, болница Сейнт Джеймс, Дъблин, Ирландия

10Royal London Haemophilia Center, Barts и Лондонското училище по медицина и стоматология, Лондон, Великобритания

11Rigshospitalet, Копенхаген, Дания

12Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия

13Калифорнийски университет в Сан Диего, Ла Хола, Калифорния, САЩ

14Детска болница Лос Анджелис, Университет в Южна Калифорния, Медицинско училище Кек, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Брюксел, Белгия

16Университетска болница Сконе, Малмьо

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлин, Германия

18Университет в Юта, Солт Лейк Сити, Юта, САЩ

19Университет на Южна Флорида, Тампа, Флорида, САЩ

20Университет в Арканзас за медицински науки, AR, САЩ

21Университетска болница Саутхемптън NHS Foundation Trust; Саутхемптън, Великобритания

22Cambridge University - болница Addenbrooke's, Кеймбридж, Великобритания

23Център за здравни науки на Тексаския университет в Хюстън, Хюстън, Тексас, САЩ

24Детска болница Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Сиатъл, Вашингтон

26WNY BloodCare, NY, САЩ

27Ортопедична болница в Лос Анджелис, Център за лечение на ортопедична хемофилия, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ

28Център за хемофилия и тромбоза на Университета в Колорадо, Медицински кампус Anschutz, Aurora, CO

29Университетски медицински център Вандербилт, Нешвил, Тенеси, САЩ

30uniQure BV, Амстердам, Холандия / uniQure Inc. Lexington, MA, САЩ

31Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

FIX израз

Тази фигура показва 1 от 3-те първични крайни точки на проучването, средна и средна FIX активност за всички участници на 26 седмици след дозиране с 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Експресията на FIX е стабилна до 3 седмици след дозиране и стабилна до 26 седмица, със средно 37.2%.

Изображение

Тъй като това проучване не изключва участници с неутрализиращи антитела (NAbs) към AAV, беше възможно да се оценят резултатите за корелация между NAbs и FIX активност. Вертикалната ос е наблюдаваната активност FIX от седмица 26 на тези, които са получили пълна доза вектор. Пациентите с неоткриваеми NAbs са нанесени на 7 на хоризонталната ос (което е прагът на анализа). Хоризонталната ос показва титрите на останалите участници в диапазон до 678. Имаше един неотговарящ участник, който имаше титър> 3200, което не е показано на тази графична скала. Не е наблюдавана корелация на вече съществуващи NAbs с FIX активност до титър 678.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари