Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В
Акценти от 14-ия годишен конгрес на EAHAD

Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

Steven W Pipe, доктор по медицина1, Майкъл Рехт, д-р, д-р2, Найджъл S ключ, MBChB3, Франк WG Leebeek, д-р4, Д-р Джанкарло Кастаман5, Сюзън У Латимор, RN6, Пол ван дер Валк, д-р6, Kathelijne Peerlinck, д-р, д-р7, д-р Майкъл Копенс8, Niamh O'Connell, MB PhD9, К. Джон Паси, д-р MBChB10, Петер Кампман, д-р11, Д-р Карина Мейер, д-р.12, Анет фон Драйгалски, д-р, PharmD13, Гай Йънг, д-р14, Седрик Херманс, д-р15, Ян Астермарк, д-р, д-р16, Робърт Кламрот, д-р, д-р17, Richard S Lemons, доктор по медицина, д -р18, Нейтън Висвешвар, д-р19, Шели Крари, д-р20, Рашид Казми, MBBS21, Емили Симингтън, MBChB22, Мигел А Ескобар, д-р23, Естебан Гомес, д-р24, Ребека Крузе-Джарес, д-р, MPH25, Адам Котовски, д.м.н.26, Дорис Куон, д-р, д-р27, Майкъл Уанг, д-р28, Алисън П Уилър, доктор по медицина29, Д-р Айлийн К Сойер30, Стефани Вервей30, Валери Колета, магистър30, Д-р Нагмана Байва, Робърт Гут, д-р, доктор по медицина30, Волфганг Мисбах, д-р, д-р31

1Университет в Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

2Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR, САЩ

3Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, NC, САЩ

4Erasmus MC, Университетски медицински център, Ротердам, Холандия

5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия

6Universitair Medisch Centrum Утрехт, Холандия

7Катедра по съдова медицина и център за хемостаза и хемофилия, Университетски болници Льовен, Льовен, Белгия

8Катедра по съдова медицина, Амстердам, Сърдечно-съдови науки, Амстердамски университетски медицински центрове, Амстердамски университет, Амстердам, Холандия

9Националният коагулационен център, болница Сейнт Джеймс, Дъблин, Ирландия

10Royal London Haemophilia Center, Barts и Лондонското училище по медицина и стоматология, Лондон, Великобритания

11Rigshospitalet, Копенхаген, Дания

12Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия

13Калифорнийски университет в Сан Диего, Ла Хола, Калифорния, САЩ

14Детска болница Лос Анджелис, Университет в Южна Калифорния, Медицинско училище Кек, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Брюксел, Белгия

16Университетска болница Сконе, Малмьо

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлин, Германия

18Университет в Юта, Солт Лейк Сити, Юта, САЩ

19Университет на Южна Флорида, Тампа, Флорида, САЩ

20Университет в Арканзас за медицински науки, AR, САЩ

21Университетска болница Саутхемптън NHS Foundation Trust; Саутхемптън, Великобритания

22Cambridge University - болница Addenbrooke's, Кеймбридж, Великобритания

23Център за здравни науки на Тексаския университет в Хюстън, Хюстън, Тексас, САЩ

24Детска болница Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Сиатъл, Вашингтон

26WNY BloodCare, NY, САЩ

27Ортопедична болница в Лос Анджелис, Център за лечение на ортопедична хемофилия, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ

28Център за хемофилия и тромбоза на Университета в Колорадо, Медицински кампус Anschutz, Aurora, CO

29Университетски медицински център Вандербилт, Нешвил, Тенеси, САЩ

30uniQure BV, Амстердам, Холандия / uniQure Inc. Lexington, MA, САЩ

31Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

FIX израз

Тази фигура показва 1 от 3-те първични крайни точки на проучването, средна и средна FIX активност за всички участници на 26 седмици след дозиране с 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Експресията на FIX е стабилна до 3 седмици след дозиране и стабилна до 26 седмица, със средно 37.2%.

Изображение

Тъй като това проучване не изключва участници с неутрализиращи антитела (NAbs) към AAV, беше възможно да се оценят резултатите за корелация между NAbs и FIX активност. Вертикалната ос е наблюдаваната активност FIX от седмица 26 на тези, които са получили пълна доза вектор. Пациентите с неоткриваеми NAbs са нанесени на 7 на хоризонталната ос (което е прагът на анализа). Хоризонталната ос показва титрите на останалите участници в диапазон до 678. Имаше един неотговарящ участник, който имаше титър> 3200, което не е показано на тази графична скала. Не е наблюдавана корелация на вече съществуващи NAbs с FIX активност до титър 678.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL