Лентивирусни вектори за генотерапия на хемофилия

Подкасти за генна терапия на вирусни вектори

Чуйте д-р Глен Ф. Пиърс, вицепрезидент по медицина на Световната федерация по хемофилия (WFH), и д-р Робърт Питърс, независим консултант, обсъждат Lentivirus във връзка с генната терапия. Той обсъжда AAAV, Lentiviruses и Lentivirus Vector генна терапия. Има много медицински клинични изпитвания с AAV, което е доказало модалността при доставяне на гените на фактор VIII и фактор IX и Глен и Робърт ще ги обсъдят по време на този подкаст.

 

Кликнете за кредит!

Информация за CME


Заглавие на дейността

Лентивирусни вектори за генотерапия на хемофилия

тема

Генна терапия при хемофилия

Тип на акредитация

AMA PRA Категория 1 Кредит (и) ™

Дата на излизане

Октомври 31, 2020

Срок на годност

30 октомври 2021 г.

Прогнозно време за завършване на дейността

15 минути

УЧЕБЕН ЦЕЛ
След приключване на дейността участниците трябва да могат:

  • Очертайте настоящите и възникващи подходи за генна терапия за лечение на хемофилия
  • Признайте ключовите проблеми и неизвестности, свързани с бъдещето на генната терапия на хемофилия

ФАКУЛТЕТ
Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Световна федерация по хемофилия (WFH)
Съединени Американски щати

Д-р Робърт Питърс
Консултант
Бостън, Масачузетс

ПЛАНЕРИ
Дейвид Лиликрап, доктор по медицина, FRCPC
Queen's University - Кингстън, Канада

Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath
Факултет по здравни науки - Университет на Витватерсранд и Национална здравна лаборатория
Йоханесбург, Южна Африка

Клер Маклинтак, MBChB, FRACP, FRCPA
Градска болница в Окланд
Окланд, Нова Зеландия

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Световна федерация по хемофилия (WFH)
Съединени Американски щати

К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Бартс и Лондонското училище по медицина и стоматология
Лондонския университет "Кралица Мери"
Лондон, Великобритания

Стивън У. Пайп, д-р
Университета на Мичиган
Ан Арбър, Мичиган

Флора Пейванди, д.м.н.
Милански университет
Милано, Италия

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Християнски медицински колеж
Велор, Индия

Thierry VandenDriessche, доктор на науките
Университет Врие, Брюксел
Брюксел, Белгия

МЕТОД ЗА УЧАСТИЕ / КАК ДА ПОЛУЧИТЕ КРЕДИТ

  1. Няма такси за участие и получаване на кредит за тази дейност.
  2. Прегледайте целите на дейността и информацията за CME / CE.
  3. Завършете CME / CE дейността
  4. Попълнете CME / CE формуляра за оценка / атестация, който предоставя на всеки участник възможност да коментира как участието в дейността ще се отрази на тяхната професионална практика; качеството на учебния процес; възприемането на повишена професионална ефективност; възприемането на търговски пристрастия; и неговите виждания за бъдещите образователни потребности.
  5. Кредитна документация / отчитане:
    • Ако искаш AMA PRA Категория 1 Кредити ™ или сертификат за участие - вашият CME / CE сертификат ще бъде наличен за изтегляне.

Щракнете ТУК, за да видите ТЕХНИЧЕСКИТЕ ИЗИСКВАНИЯ


АКРЕДИРАН ДОСТАВЧИК

Тази дейност се осигурява съвместно от Фондация Франция и Международното дружество за тромбоза и хемостаза.

ЦЕЛНА АУДИОНА
Тази дейност е предназначена за лекари (хематолози), практикуващи медицински сестри, асистенти и медицински сестри, управляващи пациенти с хемофилия. Дейността е предназначена и за учени, които се интересуват от основни, транслационни и клинични изследвания по хемофилия по целия свят.

ИЗЛОЖЕНИЕ НА НУЖДА
Тъй като развитието на генната терапия за хемофилия продължава във фаза 3 клинични изпитвания и се очаква одобрение на този терапевтичен подход, за всички членове на екипа за лечение на хемофилия е важно да бъдат осведомени и готови за интегриране на този нов терапевтичен подход в клиничната практика ,

ИЗЛОЖЕНИЕ ЗА АКРЕДИТАЦИЯ
Тази дейност е планирана и реализирана в съответствие с изискванията за акредитация и политиките на Акредитационния съвет за продължаващо медицинско образование (ACCME) чрез съвместното осигуряване на Фондация Франция (TFF) и Международното дружество по тромбоза и хемостаза (ISTH). TFF е акредитиран от ACCME за осигуряване на непрекъснато медицинско образование за лекарите.

КРЕДИТНО ПРОИЗВОДСТВО
Лекарите:
Фондация Франция определя тази трайна дейност за максимум 0.25 AMA PRA Категория 1 Кредит (и) ™, Лекарите трябва да претендират само за кредита, съизмерим с степента на тяхното участие в дейността.

Медицинските сестри: Медицинските сестри, които са сертифицирани от Американския център за кредитиране на медицински сестри (ANCC), могат да използват дейности, които са сертифицирани от акредитирани от ACCME доставчици в съответствие с изискването им за подновяване на сертификат от ANCC. Сертификат за присъствие ще бъде предоставен от Фондацията Франция, доставчик на акредитиран ACCME.

ПОЛИТИКА НА РАЗКРИТИЕ
В съответствие със стандартите на ACCME за търговска подкрепа, Фондация Франция (TFF) и Международното дружество за тромбоза и хемостаза (ISTH) изискват от хората, които са в състояние да контролират съдържанието на образователна дейност, да разкриват всички съответни финансови взаимоотношения с всякакъв търговски интерес , TFF и ISTH разрешават всички конфликти на интереси, за да осигурят независимост, обективност, баланс и научна строгост във всичките си образователни програми. Освен това TFF и ISTH се стремят да проверят дали всички научни изследвания, посочени, докладвани или използвани в CME / CE дейност, отговарят на общоприетите стандарти за експериментален дизайн, събиране на данни и анализ. TFF и ISTH се ангажират да предоставят на учащите висококачествени дейности по CME / CE, които насърчават подобрения в здравеопазването, а не такива, които имат търговски интерес.

Разкрития на персонала
Плановиците, рецензенти, редактори, персонал, CME комисия или други членове на TFF, които контролират съдържанието, нямат подходящи финансови отношения, които да разкрият.

Плановиците, рецензентите, редакторите, служителите, комисията по CME или други членове на ISTH, които контролират съдържанието, нямат подходящи финансови отношения, които да разкрият.

Разкрития на факултети - планиращи

Изброеният по-долу факултет съобщава, че нямат съответни финансови отношения за разкриване:

  • Клер Маклинтак, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Изброеният по-долу факултет съобщава, че имат подходящи финансови отношения, за да разкрият:

  • Дейвид Лиликрап, доктор по медицина, FRCPC, получава награди за академични консултации от Bioverativ, CSL Behring и Octapharma Plasma. Получава финансиране за научни изследвания от Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring и Octapharma Plasma.
  • Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath, служи в бюрото на лекторите и извършва научни изследвания за CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark и Takeda.
  • К. Джон Паси, доктор по медицина, MChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH, получава финансиране за изследвания от програма BioMarin GeneR8, uniQure програма HOPE-B и програма Sanofi – ATLAS fitusiran. Той получава почести от Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire и Sobi.
  • Флора Пейванди, доктор по медицина, служи като консултант на Sanofi и Sobi. Тя работи в бюрото за високоговорители за Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark и Takeda.
  • Доктор на науките Глен Ф. Пиърс получава награди за академични консултации от BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude и VarmX. Той заема лидерски позиции с Global Blood Therapeutics, NHF MASAC и Световната федерация по хемофилия.
  • Стивън У. Пайп, доктор по медицина, служи като консултант за ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics и uniQure . Той прави изследвания за Siemens.
  • Д-р Тиери Ванден Дрише заема ръководни позиции в NHF и ISTH. Получава финансиране за научни изследвания от Pfizer и Takeda. Д-р VandenDriessche получава хонорари от Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest и Pfizer.

Разкрития на факултети - Факултет за дейност
Следният факултет съобщава, че те трябва да разкрият съответните финансови отношения:

  • Доктор на науките Глен Ф. Пиърс получава награди за академични консултации от BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude и VarmX. Той заема лидерски позиции с Global Blood Therapeutics, NHF MASAC и Световната федерация по хемофилия.
  • Д-р Робърт Питърс притежава акции и е получил права / патенти върху интелектуалната собственост, докато преди е бил нает от Sanofi. Докато е нает в Санофи, той получава заплата и хонорари.

РАЗКРИТИЕ НА НЕЗАБАВЕНА УПОТРЕБА
TFF и ISTH изискват от преподавателите на CME (лектори) да разкриват, когато продуктите или процедурите, които се обсъждат, са извън етикета, немаркирани, експериментални и / или разследвани. Това включва всички ограничения на информацията, която се представя, като предварителни данни или които представляват текущи изследвания, междинни анализи и / или неподкрепено мнение. Факултетите в тази дейност могат да обсъждат информация за фармацевтични агенти, която е извън одобреното етикетиране от Американската администрация по храните и лекарствата. Тази информация е предназначена единствено за продължаване на медицинското образование и не е предназначена да насърчава употребата на тези лекарства извън етикета. TFF и ISTH не препоръчват използването на какъвто и да е агент извън етикетираните индикации. Ако имате въпроси, свържете се с медицинския отдел на производителя за най-новата информация за предписване.

УВЕДОМЛЕНИЕ НА ТЪРГОВСКА ПОДКРЕПА
Тази дейност се подпомага от образователни грантове от BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

ОТКАЗ
TFF и ISTH представят тази информация само за образователни цели. Съдържанието се предоставя единствено от преподаватели, които са избрани заради признатия си опит в своята област. Участниците носят професионалната отговорност да гарантират, че продуктите се предписват и използват по подходящ начин въз основа на собствената им клинична преценка и приетите стандарти за грижи. Фондацията Франция, ISTH и търговските поддръжници не поемат отговорност за информацията тук.

Информация за авторски права
Copyright © 2020 Фондация Франция Всяко неоторизирано използване на каквито и да било материали на сайта може да наруши законите за авторското право, търговската марка и други закони. Можете да преглеждате, копирате и изтегляте информация или софтуер („Материали“), намерени на Сайта, при спазване на следните условия, условия и изключения:

  • Материалите трябва да се използват единствено за лични, нетърговски, информационни и образователни цели. Материалите не трябва да се променят. Те трябва да бъдат разпространени във формат, предоставен с ясно идентифициран източник. Информацията за авторските права или други известия за собственост не могат да бъдат премахвани, променяни или променяни.
  • Материалите не могат да бъдат публикувани, качени, публикувани, предавани (освен посочените тук), без предварително писмено разрешение на фондацията Франция.


Правила за поверителност

Фондация Франция защитава неприкосновеността на личната и друга информация относно участниците и сътрудниците на образованието. Фондация Франция няма да предоставя лична идентифицираща информация на трета страна без съгласието на физическото лице, с изключение на такава информация, която е необходима за целите на докладване на ACCME.

Фондация Франция поддържа физически, електронни и процедурни гаранции, които са в съответствие с федералните разпоредби, за да се защитят от загуба, злоупотреба или промяна на информация, която сме събрали от вас.

Допълнителна информация относно политиката за поверителност на Фондацията Франция може да бъде разгледана на www.francefoundation.com/privacy-policy.


ИНФОРМАЦИЯ ЗА КОНТАКТ
Ако имате въпроси относно тази CME дейност, моля, свържете се с фондацията на Франция на 860-434-1650 или Този имейл адрес е защитен от спам ботове. Вие трябва ДжаваСкрипт поддръжка за да го видите..

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Световна федерация по хемофилия (WFH)
Съединени Американски щати

Д-р Глен Пиърс, доктор на медицинските науки, понастоящем е член на вицепрезидента по Световната федерация по хемофилия (WFH) по въпросите на медицинския и на WFH USA Съвет на директорите и на Националния медицински и научен консултативен съвет на Националната фондация за хемофилия (NHF). Той е резидент на предприемач в Third Rock Ventures, както и консултант по генна терапия и хематологични биотехнологични компании. Той е съосновател на Ambys Medicines през 2018 г., стартиране на клетъчна и генна терапия за регенерация на черния дроб и служи като главен лекарски директор (CMO). Д-р Пиърс се пенсионира от Biogen през 2014 г., където ръководи научноизследователската и развойна дейност на разширените полуразпад FVIII и FIX Fc синтези като CMO. Той ръководи даряването на 1 милиард международни единици (IUs) и започването на сътрудничество за хуманитарна помощ с WFH. Д-р Пиърс също ръководи инициативата на програмата My Life Our Future (MLOF) за генотип> 10,000 30 индивида в общността на нарушения в кървенето в САЩ. Преди това д-р Пиърс е бил в съвета на директорите на НФЗ и е бил президент на НЗФ. Д-р Пиърс получи докторска и докторска степен по имунология и направи следдипломното си обучение по изследвания на патологията и хематологията. Той има 5+ години опит в разработването на биотехнологични лекарства в областта на регенерацията на тъканите и хематологията, включително хемофилия, започваща с Amgen и участва в разработването на 2008 одобрени продукта за хемофилия. Той разделя времето между Сан Франциско и Сан Диего. Д-р Пиърс е роден с тежка хемофилия А и е излекуван през XNUMX г.

Д-р Робърт Питърс

Д-р Робърт Питърс
Консултант
Бостън, Масачузетс

Д-р Робърт Питърс е ръководител на научноизследователска работа с висше ниво с 20-годишен опит в индустрията, което включва работа върху рекомбинантни съсирващи протеини Фактор VIII и Фактор IX-Fc от самото им възникване в научните изследвания чрез производството, клиничното развитие и пускането на пазара. Съвсем наскоро той подкрепи и четирима клинични кандидати, които преминаха от изследователската му област в клинично развитие, включително BIVV001. Д-р Питърс е работил в редица модалности, от биологични и малки молекули до in vivo и ex vivo генни терапии.