Акценти от 25-тата годишна среща на ASGCT

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Стивън У. Пайп, д-р
ГЛЕДАМ
Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А

Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А

Chun-Yu Chen, PhD
ГЛЕДАМ
Вариант на фактор VIII с елиминиране на мястото на N-гликозилиране при 2118 намален анти-FVIII имунен отговор при мишки, лекувани с хемофилия А с генна терапия

Вариант на фактор VIII с елиминиране на мястото на N-гликозилиране при 2118 намален анти-FVIII имунен отговор при мишки, лекувани с хемофилия А с генна терапия

Карол Х. Мяо, д-р
ГЛЕДАМ
Стабилин-2 промотор модулира имунния отговор към FVIII след доставка на лентивирусен вектор при хемофилни мишки

Стабилин-2 промотор модулира имунния отговор към FVIII след доставка на лентивирусен вектор при хемофилни мишки

д-р Антония Фоленци
ГЛЕДАМ

Акценти от Световния конгрес на WFH 2022

Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Барбара Конкле, д.м.
ГЛЕДАМ

Предлага се за CME Credit!

Тема: Генна терапия при хемофилия
Тип на акредитация: AMA PRA Категория 1 Кредит (и)
Дата на издаване: Юни 6, 2022
Срок на годност: Юни 5, 2023
Прогнозно време за завършване на дейността: 15 минути

Акценти от 15-ия годишен конгрес на EAHAD

Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B

Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
ГЛЕДАМ
Окончателен анализ от основната фаза 3 на изпитването с генна терапия HOPE-B: Стабилна ефикасност и безопасност в стационарно състояние на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B

Окончателен анализ от основната фаза 3 на изпитването с генна терапия HOPE-B

Волфганг Мисбах, д.м.н.
ГЛЕДАМ
Ефикасност и безопасност на трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Резултати от двугодишния анализ на GENEr8-1

Ефикасност и безопасност на трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Резултати от двугодишния анализ на GENEr8-1

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето

Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето

Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath

ГЛЕДАМ

Акценти от 16-ия семинар на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

Резюме и последици за интеграцията на AAV

Резюме и последици за интеграцията на AAV

Фредерик Д. Бушман, д-р
ГЛЕДАМ
Нарушаване на толерантността към трансген чрез имуносупресия

Нарушаване на трансгенната толерантност чрез имуносупресия

Valder R. Arruda, MD, PhD

ГЛЕДАМ
Насочване към синусоидния ендотел

Насочване към синусоидния ендотел

д-р Антония Фоленци

ГЛЕДАМ

Акценти от 63-та годишна среща на ASH

Пост-хок анализ на GENEr8-1 фаза 3 опит

Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване

Стивън У. Пайп, д-р
ГЛЕДАМ
Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия

Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия

Стивън У. Пайп, д-р
ГЛЕДАМ
Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Бен Дж. Самелсън-Джоунс, д-р, д-р

ГЛЕДАМ
Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze

Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

ГЛЕДАМ

Акценти от 28-ия годишен конгрес на ESGCT

Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове

Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове

Даниела Чезана, д-р
ГЛЕДАМ
Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични условия.

Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични настройки.

Джузепе Ронзити, д-р

ГЛЕДАМ
Лентивирусна генна терапия на черния дроб за хемофилия и извън нея

Лентивирусна генна терапия на черния дроб за хемофилия и извън нея

Алесио Канторе, д-р

ГЛЕДАМ
Актуална актуализация на клиничните проучвания за генна терапия за хемофилия

Актуална актуализация на клиничните проучвания за генна терапия за хемофилия

Волфганг Мисбах, д.м.н.

ГЛЕДАМ

Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Ефикасност и безопасност на Валоктокоген Роксапарвовец Адено-свързан вирусен трансфер на гени за тежка хемофилия А: Резултати от фаза 3 GENEr8-1 опит

Ефикасност и безопасност на Валоктокоген Роксапарвовец Адено-свързан вирусен трансфер на гени за тежка хемофилия А: Резултати от фаза 3 GENEr8-1 опит

Д -р Маргарет С. Озело

ГЛЕДАМ
Доклад за безопасност на черния дроб от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B при възрастни с хемофилия В

Доклад за безопасност на черния дроб от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B при възрастни с хемофилия В

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B

52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Изследване на ранните резултати след адено-асоциирана вирусна генна терапия в модел на кучешка хемофилия

Изследване на ранните резултати след адено-асоциирана вирусна генна терапия в модел на кучешка хемофилия

Дейвид Лиликрап, доктор по медицина, FRCPC

ГЛЕДАМ
Клинични резултати при възрастни с хемофилия В със и без предварително съществуващи неутрализиращи антитела към AAV5: 6-месечни данни от фаза 3 Етранакоген Dezaparvovec Изпитване за генна терапия HOPE-B

Клинични резултати при възрастни с хемофилия В със и без предварително съществуващи неутрализиращи антитела към AAV5: 6-месечни данни от фаза 3 Етранакоген Dezaparvovec Изпитване за генна терапия HOPE-B

Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р

ГЛЕДАМ
Еволюцията на векторна генна терапия с AAV продължава при хемофилия. Ще отговорят ли уникалните характеристики на BAY 2599023 на изключителните нужди?

Еволюцията на векторна генна терапия с AAV продължава при хемофилия. Ще отговорят ли уникалните характеристики на BAY 2599023 на изключителните нужди?

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ

Акценти от виртуалния конгрес на EAHAD 2021

Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Характеризиране на устойчивостта на Адено-асоцииран вирусен вектор след дългосрочно проследяване при модел на куче хемофилия

Характеризиране на устойчивостта на Адено-асоцииран вирусен вектор след дългосрочно проследяване при модел на куче хемофилия

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Анет фон Дригалски, д-р, PharmD

ГЛЕДАМ
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

Франк У. Г. Лийбик, д-р, д-р

ГЛЕДАМ
Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)

Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

ГЛЕДАМ

Брифинги за ASH конференция

Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия

Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия

Барбара А. Конкле, д.м.

ГЛЕДАМ
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р

ГЛЕДАМ
Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи

Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия

Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия

Барбара А. Конкле, д.м.

ГЛЕДАМ

ISTH конференции

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Линдзи А. Джордж, д.м.

ГЛЕДАМ
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Дългосрочни резултати от векторен геном и имуногенност на AAV FVIII Прехвърляне на гени при хемофилия A Модел на куче

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ
Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

ГЛЕДАМ
Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A

Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ

Конференции на WFH

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ГЛЕДАМ

ASGCT конференции

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия

Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия
 

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

ГЛЕДАМ
Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B

Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B
 

Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP

ГЛЕДАМ
AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция

AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

ГЛЕДАМ

Покритие на конференцията от Орландо

Покритие на конференцията от Орландо, включващо експертни интервюта за най-новите постижения в генната терапия.

НАПРАВЕТЕ КРЕДИТ CME

Покритие на конференцията - На живо от Орландо 2019

Последни актуализации на клиничните изпитвания за генотерапия при хемофилия Б
Данните за дългосрочна безопасност и ефикасност от изпитванията с генна терапия при хемофилия осигуряват оптимизъм
Дългосрочна експресия на AAV-медиирани събития за пренос на гени и интеграция на вектори в гемофилия
Нови подходи към генофилията на генофилията в предклиничното развитие
Съществуващи антитела към AAV и последствия за генотерапия на хемофилия
Бъдещето на генната терапия с хемофилия
Подготовка за одобрение на генна терапия за хемофилия

Акценти от 15-ия семинар на NHF по нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

Представен от: David Lillicrap, MD и Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 септември 2019 г. • Вашингтон, окръг Колумбия

Изображение

Покритие на конференцията от ISTH 2019 в Мелбърн

Конферентно покритие от ISTH 2019 в Мелбърн, включващо експертни интервюта за най-новите постижения в генната терапия.

НАПРАВЕТЕ КРЕДИТ CME

Покритие на конференцията - ISTH 2019 в Мелбърн

Проучването ALTA: генната терапия SB-525 при възрастни с хемофилия А
Разпространение на съществуващите AAV антитела и последици за генната терапия при хемофилия
Резултати от изпитванията за генна терапия AMT-060 и AMT-061 при пациенти с хемофилия В
Първоначални резултати от фазата 1/2 Alta проучване: SB-525 генна терапия при възрастни с хемофилия A
Едногодишно проследяване на пациенти с хемофилия В след SPK-9001 генен трансфер
AMT-061 Прехвърляне на гени при възрастни с хемофилия В: Ранни резултати от фаза 2b
Текущо състояние на генната терапия за хемофилия
FLT180a: AAV вектор от следващото поколение за хемофилия B
Стабилна експресия на FIX: Актуализирани резултати от изпитването за генетична терапия AMT-060 при пациенти с хемофилия B.
Лентивирусна векторна базова фактор VIII и фактор IX генна терапия при нечовешки примати
Валоктокоген Roxaparvovec AAV генна терапия за пациенти с хемофилия А: Нови резултати
Гледайки напред генотерапията за хемофилия

Лице на улицата - ISTH 2019 в Мелбърн

Гледайте като присъстващи на конгреса ISTH 2019 в Мелбърн, Австралия, обсъдете техните реакции на сесията за генната терапия в хемофилия.

Театър на продуктите - ISTH 2019 Мелбърн

Гледайте, докато д-р Флора Пейванди и К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH обявяват старта на генната терапия при хемофилия: ISTH Education Initiative

Основен анкета за проучване

Плакат

Плакат, представен на конгреса на ISTH 2019
Неделя, 7 юли • 18:30 - 19:30
Резюме / Плакат №: PB1724
Мелбърн, Австралия

В началото на 2019 г. ISTH организира група от световно известни експерти от световната общност за хемофилия, за да разработи проучване за идентифициране на неудовлетворени образователни потребности, специфични за генната терапия при хемофилия. Проучването беше разпространено онлайн пред международна аудитория. Резултатите показаха, че мнозина се нуждаят от повече образование за основите на генната терапия и по-добро разбиране на генната терапия като подход за лечение на хемофилия А и В.

 

Вижте плакат

Образователна пътна карта

Образователната пътна карта на ISTH - ръководно образование за бъдещето
Подготовка за отговор на тези критични въпроси


Изображение
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепен от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL