Напредъкът в генната терапия за хемофилия

Основни съображения:
Напредъкът в генната терапия за хемофилия

Записано на живо като сателитен симпозиум в петък, предшестващ 62-ата годишна среща и изложение на ASH

Адено-асоциирани вирусни вектори (AAV)

Линдзи Джордж, д-р

Експресионна касета AAV

Линдзи Джордж, д-р

AAV трансфер на ген за хемофилия

Линдзи Джордж, д-р

Краткосрочна безопасност

Линдзи Джордж, д-р

Трайност на изразяване

Линдзи Джордж, д-р

Оптимизация на трансген

Барбара А. Конкле, д.м.

FIX Вариант от Падуя

Барбара А. Конкле, д.м.

SPK-9001

Барбара А. Конкле, д.м.

Текущи AAV хемофилия B Опити за генна терапия

Барбара А. Конкле, д.м.

AAV5-FVIII

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

BMN 270 - 4-годишни данни

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Текущи изпитания за хемофилия и генна терапия

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Проба за жироктокоген Fitelparvovec фаза 1/2

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

SPK8011 AAV-FVIII Проба фаза 1/2

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

BAY 2599023 Проба за фаза 1/2

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Път на AAV към израз на FVIII

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Биопсии на живо от AAV-FVIII

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Кучешки изследвания на AAV-медииран генен трансфер

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

Панелна дискусия: Представяне на опцията за генна терапия на пациент

Д-р Глен Ф. Пиърс, д-р Барбара А. Конкле, д-р Линдзи Джордж, д-р Алфонсо Йорио

Генна терапия има много обещания за хора с голямо разнообразие от състояния, включително видове рак, СПИН, диабет, сърдечни заболявания и хемофилия. Този иновативен подход към лечението променя гените в клетките на тялото, за да спре болестта. 

Генната терапия се опитва да замени или фиксира мутирали гени и да направи по-очевидни за имунната система болните клетки. Хемофилия А и В се наследяват като част от X-свързан рецесивен модел. Генетиката на хемофилията включва гени, открити в X хромозомата и е необходим само един дефектен ген, който да доведе до това нарушение на кървенето. 

Клетъчните и генни терапии все още се проучват, но резултатите са обещаващи. Клиничните изпитвания са показали успех и Администрацията по храните и лекарствата (FDA) е одобрила един вид клетъчна терапия. В нашата Основни съображения: Напредъкът в генната терапия за хемофилия водена от Глен Ф. Пиърс, обсъждаме общ преглед на заболяването, текущото състояние на генната терапия и др.