Акценти от 15-ия семинар на NHF по нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

Акценти от 15-ия семинар на NHF по нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

Представен от: David Lillicrap, MD и Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 септември 2019 г. • Вашингтон, окръг Колумбия

Изображение


Въведение
Представено от д-р Лиликрап

Предизвикателства, свързани с AAV като инструмент за доставяне на терапевтични трансгени
Представено от д-р Пиърс

Ръководство за FDA за клинично развитие на гемофилията на гемофилия
Представено от д-р Пиърс

Актуализиране на клинични изпитвания за фактор IX на генната терапия
Представено от д-р Лиликрап


Редактиране на гени и клетъчна терапия за хемофилия
Представено от д-р Пиърс



Гледайки напред с оптимизма
Представено от д-р Пиърс

Актуализиране на клинични изпитвания за фактор VIII генна терапия
Представено от д-р Лиликрап


Генни терапии от следващо поколение за хемофилия
Представено от д-р Лиликрап

Отговор на доставка на AAV вектор
Представено от д-р Лиликрап


Разширяване на генната терапия за деца с хемофилия
Представено от д-р Лиликрап