Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B
Акценти от 15-ия годишен конгрес на EAHAD

Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B

Г.Янг1,П.Чоудари, 2,3, С. Бартън4, А. Лонг4

1Детска болница Лос Анджелис, Медицинско училище Кек на Университета на Южна Калифорния, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ;2 Център за хемофилия и тромбоза на Катрин Дорманди, Royal Free Hospital;3 University College London, Обединеното кралство;4 Freeline, Stevenage, Обединеното кралство

Ключови точки от данни

B-AMAZE Отговор на дозата

Проучването B-LIEVE е фаза 1/2 проучване на търговско произведения FLT180a, предназначено да потвърди целевата доза за проучване фаза 3. Началната доза за B-LIEVE се основава на резултатите от проучването B-AMAZE, което демонстрира, че нивата на FIX на 21-вия ден след инфузия са силно предсказващи нивата на FIX на 182-ия ден (седмица 26). Една Емакс Моделът доза-отговор показва, че доза от 7.7 x 1011 vg/kg трябва да произведе средно ниво на FIX от 67% от нормалното на Ден 21, съответстващо на средно ниво на FIX от 115% от нормалното на Ден 182.

План за дозиране за дизайн на проучването B-LIEVE

Адаптивният дизайн на изследването за B-LIEVE включва начална доза FLT180a от 7.7 x 1011 vg/kg при 3 участници. Началната доза ще бъде коригирана в следващите кохорти от 3 участници, всеки въз основа на нивата на Ден 21 FIX в предишната група. До 9 участници (3 кохорти) ще бъдат включени с 52-седмичен период на проследяване, за да се потвърди дозата за фаза 3 проучване.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL